Hội chứng myelodysplastic, hoặc MDS, bao gồm một loạt các rối loạn khác nhau có ảnh hưởng đến chức năng tủy xương. Tủy xương làm cho các tế bào hồng cầu mới, các tế bào bạch cầu và tiểu cầu đông máu, do đó chức năng tủy kém có thể dẫn đến thiếu máu, số lượng tế bào thấp và các vấn đề khác.
Mối quan tâm chính với MDS là a) số lượng thấp và tất cả các vấn đề liên quan; và b) tiềm năng cho MDS phát triển thành ung thư - bệnh bạch cầu myeloid cấp tính, hoặc AML.
Các loại MDS khác nhau được xử lý rất khác nhau. Không phải tất cả các liệu pháp MDS đều phù hợp với mọi bệnh nhân có MDS. Các lựa chọn điều trị MDS bao gồm chăm sóc hỗ trợ, liệu pháp cường độ thấp, liệu pháp cường độ cao và / hoặc thử nghiệm lâm sàng.
Cân nhắc điều trị
Khi thảo luận về kế hoạch điều trị MDS của bạn với bác sĩ, các yếu tố liên quan đến bệnh nhân có thể rất quan trọng. Ví dụ về các yếu tố liên quan đến bệnh nhân bao gồm:
- Làm thế nào bạn đã nhận được cùng với các hoạt động hàng ngày trước khi chẩn đoán MDS
- Các điều kiện y tế khác mà bạn có
- Tuổi của bạn
- Chi phí tài chính của nhiều phương pháp điều trị
- Những rủi ro điều trị nào được chấp nhận đối với bạn
Đặc điểm của hình thức MDS cụ thể của bạn cũng rất quan trọng. Ví dụ về các đặc điểm và phát hiện cụ thể bao gồm:
- Đánh dấu và kết quả thử nghiệm di truyền tủy xương của bạn, giúp xác định các tùy chọn sẵn có cho bạn, khả năng MDS của bạn sẽ tiến triển thành bệnh bạch cầu và kết quả có thể được mong đợi từ một số liệu pháp nhất định.
- MDS của bạn ảnh hưởng như thế nào đến số lượng tế bào khỏe mạnh trong máu lưu thông của bạn
- Làm thế nào nghiêm trọng bệnh của bạn là về số lượng tế bào "nổ" chưa trưởng thành trong tủy của bạn
Mục tiêu của bạn cho những gì bạn muốn nhận được ra khỏi điều trị cũng yếu tố vào kế hoạch. Ví dụ về các mục tiêu điều trị khác nhau bao gồm:
- Chỉ để cảm thấy tốt hơn
- Hạn chế nhu cầu của bạn để có quá nhiều truyền máu
- Cải thiện tình trạng thiếu máu , giảm bạch cầu trung tính và giảm tiểu cầu
- Đạt được thuyên giảm
- Chữa MDS của bạn
Xem và chờ
Đối với những bệnh nhân có MDS có nguy cơ thấp được xác định bởi Hệ thống chấm điểm tiên lượng quốc tế, hoặc IPSS và số lượng máu hoàn toàn ổn định (CBC) , đôi khi cách tiếp cận tốt nhất để điều trị là quan sát và hỗ trợ khi cần thiết.
Trong trường hợp này, bạn sẽ cần phải được theo dõi những thay đổi trong tủy có thể cho thấy sự tiến triển của bệnh. CBCs thường xuyên, cũng như hút máu tủy xương và sinh thiết , có thể là một phần của giám sát.
Chăm sóc hỗ trợ
Chăm sóc hỗ trợ đề cập đến các liệu pháp được sử dụng để điều trị và quản lý MDS; các phương pháp điều trị này có thể cải thiện đáng kể tình trạng của một người, nhưng họ ngừng hoạt động thực sự tấn công các tế bào gây ra MDS.
Truyền máu
Nếu số lượng máu bắt đầu giảm và bạn gặp phải các triệu chứng, bạn có thể hưởng lợi từ việc truyền máu hoặc tiểu cầu. Quyết định truyền máu sẽ tùy thuộc vào các tình trạng y tế khác mà bạn có và cảm giác của bạn.
Quá tải sắt và trị liệu Chelation
Nếu bạn bắt đầu cần truyền máu nhiều lần mỗi tháng, bạn có thể có nguy cơ phát triển tình trạng quá tải sắt.
Mức độ cao của sắt trong truyền máu đỏ có thể gây ra sự gia tăng trong các cửa hàng sắt trong cơ thể của bạn. Mức độ sắt cao như vậy thực sự có thể làm hỏng các cơ quan của bạn.
Các bác sĩ có thể điều trị và ngăn ngừa tình trạng quá tải sắt từ nhiều lần truyền bằng cách sử dụng các loại thuốc được gọi là thuốc chelators sắt, bao gồm liệu pháp uống, deferasirox (Exjade), hoặc truyền dịch gọi là deferoxamine mesylate (Desferal). Hướng dẫn thực hành của Mạng lưới ung thư toàn diện quốc gia, hoặc NCCN, cung cấp các tiêu chí mà bác sĩ có thể sử dụng để quyết định xem liệu bạn có cần liệu pháp tẩy sắt hay không.
Các yếu tố tăng trưởng Một số người mắc bệnh thiếu máu MDS có thể được hưởng lợi từ việc tiếp nhận các loại thuốc tăng trưởng được gọi là tác nhân kích thích erythropoietin hoặc protein (ESA).
Ví dụ về ESA bao gồm epoetin alfa (Eprex, Procrit hoặc Epogen) hoặc tác dụng dài hơn darbepoetin alfa (Aranesp). Các loại thuốc này được tiêm dưới dạng mô mỡ của bạn (tiêm dưới da). Mặc dù các thuốc này không có ích cho tất cả bệnh nhân MDS, nhưng chúng có thể giúp ngăn ngừa truyền máu ở một số bệnh nhân.
Bác sĩ có thể đề nghị bạn bắt đầu một yếu tố kích thích thuộc địa , chẳng hạn như G-CSF (Neupogen), hoặc GM-CSF (leukine) , nếu số lượng bạch cầu của bạn trở nên thấp do kết quả của MDS của bạn. Các yếu tố kích thích thuộc địa giúp tăng cường cơ thể của bạn để tạo ra nhiều bệnh hơn chống lại các tế bào bạch cầu gọi là bạch cầu trung tính. Nếu số lượng bạch cầu trung tính của bạn thấp, bạn có nguy cơ cao bị nhiễm trùng nguy hiểm hơn. Giữ một mắt ra cho bất kỳ dấu hiệu của nhiễm trùng hoặc sốt, và gặp một nhà cung cấp chăm sóc sức khỏe càng sớm càng tốt nếu bạn đang quan tâm.
Liệu pháp cường độ thấp
Liệu pháp cường độ thấp đề cập đến việc sử dụng hóa trị liệu cường độ thấp hoặc các tác nhân được gọi là chất bổ trợ sinh học. Những phương pháp điều trị này chủ yếu được cung cấp trong môi trường ngoại trú, nhưng một số trong số đó có thể yêu cầu chăm sóc hỗ trợ hoặc nhập viện thường xuyên sau đó, ví dụ, để điều trị nhiễm trùng kết quả.
Liệu pháp biểu sinh
Một nhóm thuốc được gọi là hypomethylating hoặc demethylating đại lý là những vũ khí mới nhất trong cuộc chiến chống lại MDS.
Azacitidine (Vidaza) đã được FDA chấp thuận để sử dụng trong tất cả các phân loại Pháp-Mỹ-Anh (FAB) và tất cả các loại rủi ro của MDS. Thuốc này thường được tiêm dưới da trong 7 ngày liên tiếp, cứ 28 ngày một lần trong ít nhất 4-6 chu kỳ. Các nghiên cứu về azacitidine đã cho thấy tỷ lệ đáp ứng 60%, với khoảng 23% đạt được sự thuyên giảm một phần hoặc toàn bộ bệnh của họ. Azacitidine thường làm giảm số lượng tế bào máu ban đầu mà có thể không hồi phục cho đến sau một hoặc hai chu kỳ đầu tiên.
Một loại thuốc hạ đường huyết được sử dụng trong điều trị MDS là decitabine (Dacogen). Cấu trúc rất giống với azacitidine, nó cũng được FDA chấp thuận cho tất cả các loại MDS. Phác đồ điều trị thường liên quan đến độc tính loại cường độ thấp, và do đó nó cũng được coi là liệu pháp cường độ thấp. Decitabine có thể được tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da. Một nghiên cứu trong đó decitabine được tiêm tĩnh mạch trong 5 ngày cho thấy tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn gần 40%. Các phác đồ dùng thuốc thay thế đang được nghiên cứu.
Điều trị ức chế miễn dịch và các đáp ứng sinh học
Trong MDS, các tế bào hồng cầu, bạch huyết cầu và tiểu cầu bị chết hoặc chết trước khi chúng trưởng thành đủ để được giải phóng từ tủy xương vào máu. Trong một số trường hợp, các tế bào lympho (một loại bạch cầu) chịu trách nhiệm về điều này. Đối với những bệnh nhân này, có thể có hiệu quả khi sử dụng liệu pháp ảnh hưởng đến hệ miễn dịch.
Các thuốc không có hóa trị, các tác nhân cường độ thấp (các chất bổ sung sinh học) bao gồm globulin chống thymocyte (ATG), cyclosporin, thalidomide, lenalidomide, chất ức chế yếu tố hoại tử, và các chất tương tự vitamin D. Tất cả những điều này đã cho thấy ít nhất một số thử nghiệm ban đầu, nhưng nhiều người cần nhiều thử nghiệm lâm sàng hơn để hiểu hiệu quả trong các loại MDS khác nhau.
Những người có một loại MDS cụ thể gọi là hội chứng 5q, trong đó có một khiếm khuyết di truyền trong nhiễm sắc thể số 5, có thể có phản ứng với một loại thuốc gọi là lenalidomide (Revlimid). Thông thường, lenalidomide được sử dụng ở những bệnh nhân có MDS có nguy cơ thấp hoặc trung bình thấp, phụ thuộc vào truyền máu hồng cầu. Trong các nghiên cứu của lenalidomide, nhiều bệnh nhân đã giảm yêu cầu truyền máu - gần 70%, trên thực tế - nhưng tiếp tục gặp phải số lượng tiểu cầu và bạch cầu trung tính thấp. Những lợi ích của việc điều trị MDS có nguy cơ cao hơn hoặc các loại phụ khác hơn 5q- hội chứng với lenalidomide vẫn đang được nghiên cứu.
Liệu pháp cường độ cao
Hóa trị
Một số bệnh nhân có MDS rủi ro cao hơn, hoặc các loại FAB RAEB và RAEB-T, có thể được điều trị bằng hóa trị liệu chuyên sâu. Hóa trị này, cùng loại được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML), nhằm mục đích tiêu diệt số lượng tế bào bất thường trong tủy xương dẫn đến MDS.
Trong khi hóa trị có thể có lợi ở một số bệnh nhân MDS, điều quan trọng là phải xem xét rằng những bệnh nhân lớn tuổi có các bệnh trạng khác phải đối mặt với những rủi ro khác. Những lợi ích tiềm năng của liệu pháp phải lớn hơn nguy cơ liên quan.
Nghiên cứu đang được tiến hành để so sánh kết quả của hóa trị liệu chuyên sâu so với azacitidin hoặc decitabine.
Stem Cell Transplant
Bệnh nhân có nguy cơ cao MDS IPSS có thể có thể đạt được chữa bệnh của họ với cấy ghép tế bào gốc allogeneic . Thật không may, tính chất nguy cơ cao của quy trình này giới hạn việc sử dụng nó. Trong thực tế, cấy ghép tế bào gốc allogeneic có thể có tỷ lệ tử vong liên quan đến điều trị lên đến 30%. Do đó, liệu pháp này thường chỉ được sử dụng ở những bệnh nhân trẻ có sức khỏe tốt.
Các nghiên cứu hiện tại đang nghiên cứu vai trò của việc cấy ghép không phải myeloablative được gọi là “mini” ở những bệnh nhân lớn tuổi có MDS. Mặc dù các loại ghép này thường được coi là ít hiệu quả hơn so với cấy ghép tiêu chuẩn, độc tính giảm của chúng có thể khiến chúng trở thành lựa chọn cho những bệnh nhân không đủ điều kiện.
Tóm lược:
Do các loại MDS và các loại bệnh nhân khác nhau, nên không có cách điều trị nào phù hợp với tất cả. Do đó điều quan trọng là bệnh nhân MDS phải thảo luận về tất cả các lựa chọn với nhóm chăm sóc sức khỏe của họ, và tìm một liệu pháp sẽ cung cấp cho họ những lợi ích tốt nhất với ít độc tính nhất.
Thử nghiệm lâm sàng với các liệu pháp mới hơn cho MDS đang được tiến hành, vì vậy hãy chú ý theo dõi. Ví dụ, ruxolitinib (Jakafi) đang được nghiên cứu để điều trị bệnh nhân có MDS nguy cơ thấp hoặc trung bình-1.
Nguồn:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Hội chứng Myelodysplastic: Hướng dẫn thực hành lâm sàng trong Ung thư học. JNCCN. 2013, 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Decitabine liều thấp lịch (100 mg / m2 / khóa học) trong hội chứng myelodysplastic (MDS). So sánh 3 lịch liều khác nhau. Máu. 2005, 106 trừu tượng. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Chẩn đoán và điều trị hội chứng myelodysplastic chính ở người lớn: khuyến nghị từ LeukemiaNet Châu Âu. Máu . 2013, 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. “Myelodysplastic Syndromes” Máu tháng 5 năm 2008. 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. “Hội chứng Myelodysplastic” Đánh giá hàng năm về Y học 2010. 61: 345-358.