Thuốc thử nghiệm hoặc nghiên cứu là các loại thuốc đang được sử dụng theo cách thử nghiệm hoặc nghiên cứu. Điều này đơn giản có nghĩa là chúng đang được nghiên cứu và thử nghiệm để xem chúng hoạt động tốt như thế nào và tác dụng phụ nào có thể gây ra. Nhưng bạn cần biết điều gì nếu bạn đang xem xét một loại thuốc thử nghiệm? Ai có thể được điều trị bằng các loại thuốc này và những ưu và nhược điểm của các liệu pháp này là gì?
Tổng quan
Một loại thuốc thử nghiệm là một loại thuốc đã trải qua thử nghiệm ban đầu trong phòng thí nghiệm (và thường là trên động vật) để nó có thể được trao cho con người nhưng chưa nhận được sự chấp thuận của FDA (Food and Drug Administration).
Những loại thuốc này còn được gọi là “thuốc điều tra.” Vì chúng chưa được FDA chấp thuận, chúng vẫn chưa được bán và bán hợp pháp. Với một vài ngoại lệ, chẳng hạn như truy cập mở rộng và ngoại lệ đặc biệt (sử dụng từ bi ), phương pháp phổ biến nhất của việc sử dụng một loại thuốc thử nghiệm là tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng sử dụng thuốc.
Nó có thể là đáng sợ lúc đầu nếu bác sĩ của bạn đề nghị một loại thuốc được phân loại là "thử nghiệm", nhưng hiểu ý nghĩa của điều này, và có một danh sách các câu hỏi để hỏi, là rất hữu ích. Nó cũng có thể làm giảm nỗi sợ hãi của bạn để nhận ra rằng có rất nhiều huyền thoại về thử nghiệm lâm sàng nhưng mỗi loại thuốc chúng tôi có đã được phê duyệt đã từng được nghiên cứu như một loại thuốc thử nghiệm.
Các giai đoạn khác nhau của thuốc thử nghiệm
Không phải tất cả các loại thuốc thử nghiệm đều được nghiên cứu ở cùng mức độ. Một số chỉ mới bắt đầu được sử dụng ở người, và một số đã được sử dụng cho một khoảng thời gian đáng kể và đang gần FDA phê duyệt. Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khác nhau có mục đích khác nhau và thay đổi về số lượng người được điều trị.
Trước khi một loại thuốc được thử nghiệm trên người, nó thường được thử nghiệm trên các tế bào ung thư hoặc các mô khác trong phòng thí nghiệm, cũng như trong các động vật thí nghiệm. Các nghiên cứu đầu tiên được thực hiện trên người là thử nghiệm giai đoạn 1 . Chỉ có một vài người trong các thử nghiệm này. Mục đích của những thử nghiệm sớm nhất này chủ yếu là để xác định xem một loại thuốc thử nghiệm có an toàn cho con người và để tìm ra liều nào là thích hợp nhất.
Mức độ thử nghiệm tiếp theo là thử nghiệm giai đoạn 2. Những thử nghiệm này bao gồm nhiều người hơn và được sử dụng để đánh giá xem thuốc có hiệu quả hay không. Vì số lượng người tham gia nhiều hơn trong những nghiên cứu này, thông tin thêm cũng đạt được về an toàn.
Giai đoạn cuối cùng của nghiên cứu trước khi FDA phê duyệt là một thử nghiệm giai đoạn 3. Trong khi thử nghiệm lại an toàn, những thử nghiệm này được thực hiện để xem liệu loại thuốc mới có hiệu quả hơn phương pháp điều trị hiện có hay không nhưng hiệu quả có ít tác dụng phụ hơn so với các loại thuốc khác.
Ai có thể sử dụng thuốc thử nghiệm?
Cho đến nay cách phổ biến nhất để sử dụng một loại thuốc thử nghiệm là ghi danh và tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng đang nghiên cứu thuốc. Để tham gia một thử nghiệm lâm sàng, bạn phải hoàn thành một danh sách kiểm tra các tiêu chí được nêu ra bởi các nhà nghiên cứu mà làm cho bạn đủ điều kiện. Các tiêu chí này có thể bao gồm những thứ như giới tính, tuổi tác, tình trạng thực hiện , và nhiều hơn nữa, và do đó không phải ai cũng có thể hưởng lợi sẽ được nhận vào phiên tòa.
Đôi khi các loại thuốc thử nghiệm có thể thu được ngoài các thử nghiệm lâm sàng, nhưng phải đáp ứng các tiêu chí rất cụ thể để đủ điều kiện sử dụng. Bao gồm các:
- Điều trị tiêu chuẩn cho tình trạng của bạn đã thất bại.
- Bạn có thể không đủ điều kiện để tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng điều tra thuốc.
- Không có phương pháp điều trị thay thế nào.
- Thuốc phải có một số hoạt động chống lại ung thư đặc biệt của bạn trong các nghiên cứu cho đến nay.
- Những lợi ích của việc sử dụng thuốc phải lớn hơn bất kỳ rủi ro dự đoán của việc sử dụng thuốc.
Ngoài ra:
- Phải có bằng chứng rằng thuốc sẽ có lợi cho bạn.
- Thuốc phải có thể được đưa ra một cách an toàn bên ngoài giao thức của một thử nghiệm lâm sàng.
- Phải có đủ nguồn cung cấp thuốc cho những người tham gia thử nghiệm lâm sàng liên tục.
Ưu và nhược điểm
Có một số lợi thế cũng như bất lợi khi sử dụng một loại thuốc thử nghiệm. Nhiều người thấy hữu ích khi liệt kê chúng trên giấy để họ có thể cân nhắc lựa chọn của họ một cách cẩn thận. Ưu điểm và nhược điểm bao gồm:
Ưu điểm:
- Một loại thuốc thử nghiệm có thể cung cấp cho bạn cơ hội để điều trị ung thư trong đó các phương pháp điều trị khác đã thất bại.
- Thuốc có thể có lợi ích mà các phương pháp điều trị hiện tại không có.
- Các nhà nghiên cứu có thể có được thông tin giá trị về loại thuốc có thể giúp những người khác trong tương lai.
- Hầu hết những người được đưa ra một loại thuốc thử nghiệm như là một phần của một thử nghiệm lâm sàng được theo dõi chặt chẽ bởi một đội ngũ y tế.
- Các loại thuốc được coi là điều tra thường là miễn phí cho những người tham gia thử nghiệm.
Nhược điểm:
- Thuốc có thể có tác dụng tiêu cực ( phản ứng bất lợi ) mà các nhà nghiên cứu chưa phát hiện ra.
- Thuốc có thể không giúp bạn cụ thể.
- Nếu nghiên cứu là một thử nghiệm đối chứng giả dược, bạn có thể không biết liệu bạn có đang dùng thuốc thử nghiệm hay giả dược hay không (lưu ý: các nhà nghiên cứu sẽ cho bạn biết nếu đây là một khả năng). Với các thử nghiệm lâm sàng ung thư, giả dược được sử dụng thường xuyên, và các loại thuốc mới hơn thường được so sánh với các loại thuốc "tiêu chuẩn chăm sóc" cũ hơn. Điều này có nghĩa là bạn sẽ nhận được một trong hai loại thuốc thử nghiệm hoặc loại thuốc lựa chọn đầu tiên được kê đơn tốt nhất cho bệnh ung thư của bạn.
- Sử dụng thuốc có thể loại bỏ cơ hội sử dụng một cách điều trị khác hoặc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng khác.
Các câu hỏi cần hỏi nếu bạn đang xem xét một loại thuốc thử nghiệm
Sẽ rất hữu ích khi đưa ra một danh sách các câu hỏi để hỏi các nhà nghiên cứu khi xem xét một thử nghiệm lâm sàng và ghi chép trong quá trình tham vấn của bạn. Các câu hỏi để hỏi có thể bao gồm:
- Thuốc có lợi cho tôi như thế nào?
- Tôi có thể mong đợi những tác dụng phụ nào?
- Ai trả tiền cho thuốc và bất kỳ xét nghiệm liên quan và theo dõi?
- Nếu tôi quyết định ngừng thuốc, điều gì sẽ xảy ra (cả về mặt thể chất và liên quan đến việc tham gia thử nghiệm lâm sàng?)
- Tôi sẽ dùng thuốc trong bao lâu và sẽ mất bao lâu?
- Tôi có cần nhập viện hay điều trị được thực hiện như một bệnh nhân ngoại trú không?
- Làm thế nào tôi biết được liệu việc điều trị có hiệu quả không?
- Tôi nên gọi cho ai nếu tôi có thắc mắc trong khi dùng thuốc?
- Có ai đã uống thuốc mà tôi có thể nói chuyện không?
Thử nghiệm lâm sàng và sự đồng ý thông tin
Nếu bạn chọn sử dụng một loại thuốc thử nghiệm, bác sĩ của bạn sẽ yêu cầu bạn hoàn thành mẫu chấp thuận . Đây là những hình thức tương tự như những người ký trước khi phẫu thuật và chỉ ra rằng bạn nhận thức được những rủi ro có thể liên quan đến thuốc.
Nguồn:
> Viện Ung thư Quốc gia. Tiếp cận với thuốc điều tra.
> Viện Ung thư Quốc gia. Thử nghiệm lâm sàng là gì?