Làm thế nào bạn có thể nhận được sử dụng ma túy từ bi của một loại thuốc điều tra?
Điều gì có nghĩa là sử dụng ma túy từ bi cho bệnh nhân ung thư? Suy nghĩ về những câu hỏi này:
Điều gì sẽ xảy ra nếu chỉ có một điều trị được nghiên cứu có thể giúp bạn, nhưng bạn không đáp ứng các yêu cầu đăng ký thử nghiệm lâm sàng? Nếu bạn đã thất bại tất cả các phương pháp điều trị thay thế, ngoại trừ một điều trị đầy hứa hẹn chưa được FDA chấp thuận?
Khi điều này xảy ra, FDA có một kế hoạch dự phòng tại chỗ. Điều này được gọi là miễn thuế sử dụng từ bi hoặc mở rộng quyền truy cập vào các loại thuốc điều tra.
Ý nghĩa và mục đích của "Sử dụng ma túy từ bi là gì?"
Sử dụng ma túy từ bi đề cập đến việc sử dụng thuốc điều tra (thuốc thử nghiệm) hoặc thiết bị y tế (chưa được FDA chấp thuận) bên ngoài thử nghiệm lâm sàng để điều trị khi không có phương pháp điều trị thỏa đáng thay thế. Trước khi FDA chấp thuận, một loại thuốc điều tra không thể bán hoặc tiếp thị tại Hoa Kỳ.
Thuốc điều tra mới (IND) là gì? - Xem xét các thử nghiệm lâm sàng và quy trình phê duyệt FDA
Trước khi thảo luận về sử dụng ma túy từ bi, nó có thể giúp sao lưu và mô tả quá trình của một loại thuốc hoặc thủ tục mới khi nó được phát triển, và cuối cùng bị từ chối hoặc chấp thuận bởi quy trình phê duyệt của FDA để sử dụng bởi công chúng. Đối với cuộc thảo luận này, tôi sẽ giới hạn quá trình dùng thuốc một mình.
Bước đầu tiên các nhà nghiên cứu sử dụng khi đánh giá một loại thuốc có thể liên quan đến nghiên cứu không phải con người. Các loại thuốc mới trong môi trường này được thử nghiệm trên các tế bào ung thư được trồng trong một món ăn trong phòng thí nghiệm, hoặc trên các động vật khác, chẳng hạn như chuột. Khi các nghiên cứu này được coi là đầy đủ, xét nghiệm của con người sau đó đi qua 3 giai đoạn thử nghiệm lâm sàng .
Giai đoạn 1 nghiên cứu lâm sàng được thực hiện trên một số ít người, và được thiết kế để trả lời câu hỏi: "Thuốc có an toàn không?" Thử nghiệm giai đoạn 2 là bước tiếp theo, được thiết kế để trả lời câu hỏi: "Liệu việc điều trị có hiệu quả không?" Giai đoạn cuối cùng trước khi FDA chấp thuận (hoặc từ chối) là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, các thử nghiệm được sử dụng để trả lời câu hỏi: "Liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hơn các phương pháp điều trị đã được phê chuẩn hay ít tác dụng phụ hơn không?"
Sử dụng kịch bản này, sử dụng ma túy từ bi sẽ là việc sử dụng một loại thuốc đó là một trong các giai đoạn nghiên cứu lâm sàng trước khi FDA chấp thuận, nhưng không phải là một người tham gia trong một thử nghiệm lâm sàng.
Khi nào có thể ai đó hội đủ điều kiện để sử dụng ma túy từ bi (miễn sử dụng từ bi)?
Lý tưởng nhất, bệnh nhân ung thư có thể được hưởng lợi từ một loại thuốc mới điều tra (IND) sẽ được ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng hoạt động đang nghiên cứu thuốc đó . Điều đó nói rằng, một số người có thể được hưởng lợi từ một loại thuốc đang được nghiên cứu có thể không phù hợp với tiêu chí cụ thể để ghi danh trong thử nghiệm lâm sàng đó vì các lý do như tuổi tác, điều trị trước, tình trạng thực hiện hoặc các điều kiện khác. Trong trường hợp này, phải đáp ứng 2 tiêu chí:
- Không phải là một liệu pháp thay thế thỏa đáng có sẵn để chẩn đoán, theo dõi hoặc điều trị một căn bệnh nghiêm trọng, và
- Rủi ro có thể xảy ra đối với người từ loại thuốc điều tra (hoặc thủ thuật) không lớn hơn nguy cơ có thể xảy ra do chính bệnh đó.
Truy cập mở rộng đến các loại thuốc điều tra là gì?
Nếu bạn đọc qua các tài liệu của FDA, bạn có thể tự hỏi sự khác nhau giữa truy cập mở rộng và miễn sử dụng từ bi là gì, hoặc nếu chúng được sử dụng thay thế cho nhau. Câu trả lời là có 3 tầng truy cập mở rộng, với lần đầu tiên đề cập đến việc sử dụng bởi một cá nhân Các lớp này bao gồm:
- Việc sử dụng thuốc điều tra cho từng bệnh nhân
- Quần thể bệnh nhân có kích thước trung bình (lên đến 100) và
- Nhóm bệnh nhân lớn hơn (trên 100)
Các yêu cầu đối với việc truy cập cá nhân vào các loại thuốc điều tra ung thư
Các yêu cầu sau đây phải được đáp ứng để áp dụng cho quyền truy cập cá nhân:
- Thuốc (hoặc thủ tục) phải là để chẩn đoán, theo dõi hoặc điều trị một căn bệnh nghiêm trọng.
- Bệnh nhân phải không đủ điều kiện cho bất kỳ thử nghiệm lâm sàng liên tục nào của thuốc.
- FDA phải xác định rằng việc miễn sử dụng từ bi sẽ không can thiệp vào bất kỳ giai đoạn thử nghiệm lâm sàng liên tục nào của thuốc.
- Không phải là phương pháp điều trị thay thế thỏa đáng hoặc có thể so sánh có sẵn cho bệnh nhân, hoặc bệnh nhân không thể chịu đựng được các liệu pháp thay thế này.
- Một bệnh nhân phải có một chẩn đoán ung thư mà thuốc điều tra đã chứng minh hoạt động. Nói cách khác, FDA phải xác định rằng có đủ bằng chứng cho thấy thuốc là an toàn và hiệu quả để biện minh cho việc sử dụng nó cho một bệnh nhân cụ thể.
- Một bệnh nhân thường phải trải qua điều trị tiêu chuẩn mà không thành công.
- Thuốc phải được sử dụng cho một tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, trong đó các rủi ro của việc điều trị thử nghiệm lớn hơn nguy cơ không được điều trị. Nói cách khác, nguy cơ, bao gồm tử vong, điều trị thử nghiệm được coi là ít hơn nguy cơ tử vong do bệnh mà không cần điều trị.
- Lấy thuốc liên quan đến sự tham gia tích cực của cả bác sĩ và bệnh nhân
- Các bác sĩ phải sẵn sàng quản lý thuốc và hoàn thành việc theo dõi điều trị
- Công ty sản xuất thuốc phải đồng ý cung cấp thuốc (FDA không thể "buộc" công ty cung cấp thuốc.) Nếu công ty yêu cầu thanh toán cho thuốc, bệnh nhân phải cung cấp khoản thanh toán này.
- FDA, sau khi nhận được đơn, sẽ đưa ra quyết định về việc có cho phép miễn thuế sử dụng từ bi hay không. Điều quan trọng cần lưu ý rằng trong khi điều này nghe có vẻ như một quá trình khó khăn, kể từ năm 2009 FDA đã chấp thuận phần lớn nếu các ứng dụng thuốc mới điều tra nó đã nhận được .
Quy trình đăng ký sử dụng ma túy từ bi
Có 2 loại ứng dụng để sử dụng từ bi. Bao gồm các:
- Sử dụng Khẩn cấp - Trong trường hợp khẩn cấp, một yêu cầu có thể được thực hiện qua điện thoại (hoặc hình thức liên lạc nhanh khác) và một quan chức FDA có thể cho phép qua điện thoại để bắt đầu điều trị. Bác sĩ điều trị phải theo dõi sự cho phép bằng lời nói này với đơn xin sử dụng thuốc điều tra bằng văn bản trong vòng 15 ngày kể từ ngày ủy quyền bằng văn bản của FDA để sử dụng thuốc. (Nếu không có đủ thời gian để được IRB chấp thuận trong một tình huống khẩn cấp, việc điều trị có thể bắt đầu mà không được IRB chấp thuận miễn là IRB được bác sĩ thông báo điều trị cấp cứu trong vòng 5 ngày làm việc).
- Sử dụng từ bi (Truy cập bệnh nhân đơn lẻ) - Trừ khi có trường hợp cấp cứu đe dọa tính mạng, bác sĩ điều trị phải hoàn thành đơn xin sử dụng thuốc mới điều tra. Khi đơn đăng ký này được gửi đến FDA, FDA có thời hạn 30 ngày, trong đó đơn có thể được xem xét và quyết định được đưa ra để chấp nhận hoặc từ chối. Hãy nhớ rằng hầu hết thời gian, quyết định sẽ được chia sẻ với bác sĩ điều trị càng nhanh càng tốt.
(Vì thông tin này thay đổi theo thời gian, hãy kiểm tra các nguồn FDA được liệt kê ở cuối bài viết này để biết thông tin cập nhật nhất.)
Những gì bạn cần biết là bệnh nhân
Có một số điều cần lưu ý nếu bạn đang xem xét việc sử dụng một loại thuốc điều tra. Bao gồm các:
- Thuốc (hoặc thủ thuật) có thể có những rủi ro nghiêm trọng.
- Kể từ khi thuốc (hoặc thủ tục) chưa được chấp thuận bởi FDA, nó không được biết nếu thuốc điều tra là tốt hơn hoặc tệ hơn so với thuốc tiêu chuẩn. Bạn có thể không nhận được bất kỳ lợi ích bổ sung nào từ thuốc.
- Các tác dụng phụ ngắn hạn và tác dụng phụ lâu dài của thuốc vẫn chưa được biết rõ.
Trách nhiệm của bác sĩ trong việc sử dụng ma túy từ bi
Khi nộp đơn xin sử dụng ma túy từ bi, nó sẽ là bác sĩ chuyên khoa điều trị của bạn (người bạn tự chăm sóc), người sẽ chịu trách nhiệm về việc áp dụng, quản lý và tài liệu điều trị.
- Bác sĩ điều trị phải điền vào đơn đăng ký như được mô tả ở trên.
- Bác sĩ điều trị sẽ chịu trách nhiệm đệ trình một phác đồ điều trị và chứng minh FDA với một báo cáo về kết quả điều trị, tóm tắt, và bất kỳ tác dụng phụ nào.
- Bác sĩ điều trị có trách nhiệm nhận thuốc từ nhà sản xuất / nhà phát triển và tính đến bất kỳ loại thuốc còn lại nào sau khi điều trị xong.
- Bác sĩ điều trị phải đồng ý theo dõi bệnh nhân trong suốt quá trình điều trị, tuân thủ tất cả các hướng dẫn và trách nhiệm khi cô đảm nhiệm vai trò điều tra viên cho bệnh nhân này.
Nguồn:
Viện ung thư quốc gia. Tiếp cận với thuốc điều tra. Cập nhật ngày 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Truy cập mở rộng (Sử dụng từ bi). Cập nhật ngày 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Mở rộng truy cập: Thông tin cho bệnh nhân. Cập nhật ngày 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Mở rộng truy cập: Thông tin cho các bác sĩ. Cập nhật ngày 15/12/2015. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Truy cập sớm / mở rộng IDE. Cập nhật ngày 26/3/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm