Ghép tế bào gốc là một lĩnh vực nghiên cứu đa xơ cứng và thực nghiệm, và cho đến nay các kết quả khoa học đã được hứa hẹn. Điều đó đang được nói, các chuyên gia thận trọng, vì loại trị liệu này đang đánh thuế trên cơ thể, và đòi hỏi phải cân nhắc cẩn thận những ưu điểm so với khuyết điểm.
Cấy ghép tế bào gốc trong Multiple Sclerosis
Trong quá khứ, cấy ghép tế bào gốc được dành riêng cho những người có một số loại ung thư máu hoặc tủy xương, như bệnh bạch cầu, ung thư hạch, hoặc đa u tủy.
Nhưng trong vài năm qua, cấy ghép tế bào gốc đã được nghiên cứu trong điều trị các bệnh liên quan đến miễn dịch khác, bao gồm bệnh đa xơ cứng.
Việc cấy ghép tế bào gốc để điều trị MS bắt đầu bằng một thủ thuật gọi là thu hoạch tế bào gốc. Thủ tục này đòi hỏi phải loại bỏ các tế bào gốc của một người khỏi dòng máu của chính họ (được truy cập qua tĩnh mạch) hoặc tủy xương của chính họ (được tiếp cận qua một cây kim trong khung xương chậu).
Thuật ngữ y học chính thức cho điều này là cấy ghép tế bào tạo máu tự thân - tự thân có nghĩa là tế bào gốc của chính người đó được sử dụng và tạo máu có nghĩa là hình thành tế bào máu.
Một khi các tế bào gốc được thu thập và lưu trữ, một người sẽ có hệ thống miễn dịch của họ hoặc bị đàn áp (gọi là cấy ghép không myeloablative) hoặc bị xóa sổ (gọi là cấy ghép myeloablative). Sự đàn áp hoặc xóa bỏ này thu được thông qua các loại thuốc hóa trị và các kháng thể suy giảm miễn dịch.
Sự khác biệt giữa ức chế hệ thống miễn dịch và cắt bỏ (lau chùi) là việc lau chùi đòi hỏi liều cao hơn, liều độc hơn của hóa trị, so với ức chế, đòi hỏi liều thấp hơn, ít độc hơn.
Sau khi giai đoạn này được hoàn thành, một người sẽ nghỉ ngơi một vài ngày trước khi trải qua truyền tế bào gốc - một thủ tục trong đó các tế bào gốc được đưa trở lại cho người thông qua một tĩnh mạch.
Sau khi truyền, những tế bào này di chuyển từ máu vào tủy xương nơi chúng sinh sản và xây dựng hệ thống miễn dịch mới - ý tưởng cho rằng hệ miễn dịch mới và cải thiện này sẽ khỏe mạnh và sẽ không tấn công vỏ myelin trong não và cột sống dây.
Khoa học đằng sau cấy ghép tế bào gốc trong MS
Trong một nghiên cứu năm 2016 của Canada ở Lancet, 12 người lớn tham gia với bệnh đa xơ cứng tái phát và chuyển tiếp và 12 bệnh nhân có MS tiến triển thứ cấp đã trải qua cấy ghép tế bào gốc. Những người tham gia có bệnh tích cực và tiên lượng rất nghèo tổng thể, có nghĩa là họ có nhiều tái phát MS sớm với khuyết tật kéo dài, mặc dù điều trị MS.
Kết quả của nghiên cứu này là hứa hẹn mặc dù. Trong số 24 người tham gia, 17 (70 phần trăm) không có hoạt động bệnh MS sau ba năm cấy ghép. Không có hoạt động của bệnh MS có nghĩa là:
- không có MS mới tái phát
- không có tổn thương MS mới trên MRI
- không có bằng chứng về sự tiến triển của bệnh
Ngoài ra, sau 7,5 năm ghép tạng, 40% những người tham gia đã cải thiện tình trạng khuyết tật liên quan đến MS của họ. Trong thực tế, một số người tham gia đã có những hồi phục đáng kể bao gồm:
- độ phân giải của nystagmus và ataxia
- trở lại làm việc hoặc đi học
- kết hôn hoặc đính hôn
- có con bằng trứng hoặc tinh trùng được hiến tặng hoặc hiến tặng
Điều này tất cả đang được nói, điều quan trọng cần lưu ý là trong số 24 người tham gia, một người đã chết do nhiễm trùng, một biến chứng liên quan đến cấy ghép tế bào gốc. Một người tham gia khác cũng phát triển các vấn đề nghiêm trọng liên quan đến gan và phải nhập viện trong một thời gian dài. Ngoài ra, có một số tác dụng phụ liên quan đến cấy ghép, như sốt bạch cầu và độc tính hóa trị liên quan.
Nghiên cứu cấy ghép tế bào gốc ở MS
Trong một nghiên cứu năm 2015 tại JAMA , 123 người tham gia với MS tái phát và 28 người tham gia với MS tiến triển thứ cấp đã trải qua cấy ghép tế bào gốc.
Những người tham gia được theo dõi trung bình trong 2,5 năm. Không giống như nghiên cứu trước, hệ thống miễn dịch ở những bệnh nhân này đã bị đàn áp, trái ngược với việc bị xóa sổ trước khi truyền tế bào gốc - được gọi là cấy ghép tế bào gốc không myeloablative .
Kết quả cho thấy cả sự suy giảm số lần tái phát và số tổn thương MS tăng cường gadolinium trên tất cả các MRI cấy ghép tế bào sau gốc. MRI não đã được hoàn thành vào lúc 6 tháng sau khi cấy ghép và sau đó hàng năm.
Ngoài ra, có một sự cải thiện của một hoặc nhiều điểm trong điểm EDSS trong 50 phần trăm của những người tham gia tại 2 năm và 64 phần trăm của những người tham gia tại 4 năm. Điểm số EDSS đo lường mức độ nghiêm trọng của MS và tiến triển bị vô hiệu hóa. Nhưng sự cải thiện này chỉ được thấy ở những người có MS tái phát (không phải ở những người có MS tiến triển thứ cấp), và ở những người có MS trong 10 năm hoặc ít hơn.
Nghiên cứu này có tác dụng phụ đáng kể ít đáng lo ngại hơn - không có tử vong hoặc nhiễm trùng nghiêm trọng. Điều này có thể là do sự đàn áp so với xóa sạch hệ thống miễn dịch trước khi các tế bào gốc được truyền vào.
Một từ từ
Trong khi đây là nghiên cứu thú vị, các chuyên gia vẫn còn thận trọng. Những thử nghiệm này rất nhỏ và thiếu các nhóm đối chứng. Cần có các nghiên cứu lớn hơn và dài hạn hơn để thực sự hiểu được lợi ích và sự an toàn của việc ghép tế bào gốc trong điều trị MS. Ngoài ra, nguy cơ sức khỏe của cấy ghép tế bào gốc là rất thực tế. Vì vậy, tìm cách để giảm những rủi ro này là một thách thức hiện tại và bức xúc.
Ngoài ra, ngay cả khi cấy ghép tế bào gốc được chấp thuận cho MS, nó có thể là một liệu pháp được dành riêng cho những người bị MS nặng hơn, những người đã thất bại điều trị truyền thống như interferon hoặc Copaxone - không nhất thiết là nó sẽ không hoạt động cho những người bị bệnh nhẹ hơn , nhưng chỉ là những rủi ro có thể không đáng giá.
Nguồn:
Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Cấy ghép tế bào gốc cho ung thư.
Atkins et al. Xét nghiệm miễn dịch và cấy ghép tế bào gốc từ tế bào gốc tự thân đối với bệnh đa xơ cứng tích cực: thử nghiệm giai đoạn 2 nhóm đa trung tâm. Lancet. 2016. 2016 Tháng Sáu 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Hiệp hội cấy ghép tế bào gốc tạo máu nonmyeloablative với khuyết tật thần kinh ở bệnh nhân tái phát nhiều xơ cứng tái phát. JAMA . 2015 Jan20, 313 (3): 275-84.