Có vẻ như nó - Nhưng câu hỏi vẫn còn
Một bài báo xuất hiện trên Tạp chí Y học New England vào cuối tháng 8 năm 2014 đã nâng cao khả năng một bước đột phá mới trong điều trị suy tim . Bài báo mô tả kết quả từ nghiên cứu PARADIGM-HF, trong đó bệnh nhân suy tim được điều trị bằng một loại thuốc điều tra mới. Thuốc, được phát triển bởi Novartis, là rất mới mà nó thậm chí còn chưa được đặt tên - tại thời điểm nó được gọi là LCZ696.
LCZ696 thực sự bao gồm hai loại thuốc kết hợp với nhau - valsartan (một chất ức chế ARB được sử dụng rộng rãi) và một tác nhân mới, sacubitril. Sacubitril hoạt động bằng cách ức chế men neprilysin , và kết quả là nồng độ trong máu của các peptide natri tăng lên. Bởi vì các peptit natriuretic có thể có lợi trong suy tim, các nhà nghiên cứu cho rằng LCZ696 có thể cải thiện kết quả của bệnh nhân với tình trạng này. Kết quả của nghiên cứu PARADIGM-HF cho thấy các nhà nghiên cứu đã đúng.
Trong nghiên cứu này, hơn 8000 bệnh nhân suy tim được chọn ngẫu nhiên để nhận LCZ696, hoặc liệu pháp tiêu chuẩn sử dụng chất ức chế ACE enalapril. Ở những bệnh nhân dùng LCZ696, sau trung bình 27 tháng, nguy cơ nhập viện vì suy tim và nguy cơ tử vong đều giảm khoảng 20%. Mức độ cải thiện này, so với những gì hiện đang được coi là liệu pháp tốt cho suy tim, thực sự là đáng chú ý.
Tại sao nghiên cứu này quan trọng
Kết quả của PARADIGM-HF rất quan trọng vì ít nhất hai lý do. Đầu tiên, nó cho thấy rằng loại thuốc mới LCZ696 nên cung cấp hy vọng mới cho nhiều bệnh nhân bị suy tim - một khi nó được chấp thuận cho sử dụng bởi FDA.
Và thứ hai, nghiên cứu này mở ra một con đường hoàn toàn mới để điều trị suy tim.
Theo đó, chúng ta có thể mong đợi các loại thuốc bổ sung được phát triển, như LCZ696, ức chế men neprilysin.
Khi nào LCZ696 sẽ khả dụng?
Thuốc mới không thể được kê toa cho đến khi nó được FDA xem xét nghiêm ngặt. Giả sử tất cả diễn ra suôn sẻ với đánh giá này, sớm nhất chúng tôi có thể mong đợi thuốc được chấp thuận để sử dụng sẽ là một thời gian trong năm 2015.
Có những cạm bẫy tiềm năng với LCZ696?
Hiện tại, thử nghiệm PARADIGM-HF đang được tổ chức như một bước đột phá mới trong điều trị suy tim. Và tất cả chúng tôi hy vọng rằng hóa ra là trường hợp. Tuy nhiên, có ít nhất ba lý do để chúng tôi có sự nhiệt tình của chúng tôi cho thời điểm này.
Đầu tiên, "đột phá mới" được công bố tất cả các thời gian sau khi thử nghiệm lâm sàng với các loại thuốc mới. Và đôi khi nó chỉ ra rằng một bước đột phá thực sự đã xảy ra, thường thì điều trị mới có thể mang lại lợi ích cận biên hơn, và có thể ít đột phá hơn so với bước đầu xuất hiện.
Thứ hai, hơn một thập kỷ trước, một loại thuốc được gọi là nesiritide (Natrecor) cũng được coi là một bước đột phá trong điều trị suy tim. Điều này có liên quan bởi vì nesiritide không chỉ gián tiếp làm tăng mức độ của các peptide natri như LCZ696; nesiritide là một peptit natriuretic.
Phải mất vài năm, và nhiều thử nghiệm lâm sàng hơn, cho thấy rằng nesiritide thực sự chỉ có lợi ích cận biên (nếu có) trong điều trị suy tim. Lịch sử này có lẽ nên bình tĩnh một chút nhiệt tình hiện đang được thể hiện cho LCZ696.
Và thứ ba. . .
Neprilysin có một số chức năng ngoài việc giảm mức độ của các peptit natriuretic, và một số chức năng này có lợi. Đặc biệt, neprilysin có thể giúp ngăn ngừa một số bệnh liên quan đến sự tích tụ các protein không mong muốn trong cơ thể, chẳng hạn như bệnh Alzheimer và amyloidosis , và thậm chí ung thư tuyến tiền liệt . Vì vậy, ức chế neprilysin có thể không phải là một điều tốt để làm.
Bạn có thể đọc thêm về vấn đề tiềm năng này tại đây.
- Đây là bản cập nhật về LCZ696 (hiện được gọi là Entresto), được FDA chấp thuận vào tháng 7 năm 2015.
Nguồn:
McMurray JJV, Nhà đóng gói M, Desai AS, et al. Ức chế angiotensin-neprilysin so với enalapril trong suy tim. N Engl J Med 2014; DOI: 10.156 / NEJMoa1409077.
Ức chế Jessup M. Neprilysin - một liệu pháp mới cho suy tim. N Engl J Med 2014; DOI: 10.1056 / NEJMe1409898.
Nalivaeva NN, Belyaev ND, IA Zhuravin, IA, et al. Các Peptidase Amyloid-Degrading của Alzheimer, Neprilysin: Chúng ta có thể kiểm soát được nó không? Tạp chí Quốc tế về bệnh Alzheimer Khối lượng 2012 (2012), Điều ID 383796. Có tại: http://dx.doi.org/10.1155/2012/383796 (truy cập ngày 9/2/2014).