Xét nghiệm cấy ghép tế bào gốc cho Myelofibrosis tiểu học
Chọn phương pháp điều trị tối ưu cho myelofibrosis chính có thể là một thách thức. Thường thì không có một sự lựa chọn rõ ràng. Có một số phương pháp điều trị cho myelofibrosis tiểu học, nhưng chỉ cấy ghép tế bào gốc tạo máu (còn được gọi là ghép tủy xương) là chữa bệnh.
Tại sao không phải mọi người đều có ghép?
Cách chữa trị thật tuyệt vời, vì vậy bạn có thể thắc mắc tại sao tất cả mọi người bị myelofibrosis chính đều không được cấy ghép.
Đó là tất cả về sự cân bằng của rủi ro và lợi ích.
Điều trị trong myelofibrosis chính được điều khiển bởi loại nguy cơ dựa trên các dấu hiệu và triệu chứng bạn đang gặp phải. Nếu bạn không có triệu chứng hoặc có triệu chứng với bệnh nguy cơ thấp, tỷ lệ sống trung bình sau chẩn đoán là 15,4 năm. Trong trường hợp này, các biến chứng tiềm năng (ghép cấp tính hoặc mạn tính so với bệnh chủ và tử vong) kết hợp với ghép tạng lớn hơn lợi ích của việc chữa trị. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng sự tồn tại 5 năm ở những người có nguy cơ thấp hoặc trung bình-1 nguy cơ bệnh thấp hơn nếu họ đã trải qua một cấy ghép tế bào gốc tạo máu. Tuy nhiên, ở bệnh nhân trung gian-2 và nguy cơ cao, tỷ lệ sống 5 năm được cải thiện ở những người được cấy ghép so với những người không được cấy ghép.
Nếu bạn có myelofibrosis trung gian-2 hoặc nguy cơ cao, ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) là điều trị được ưu tiên. Vì tuổi già làm tăng nguy cơ biến chứng liên quan đến cấy ghép (chủ yếu là thứ phát đến ghép so với bệnh chủ ), HSCT trước đây đã được dành riêng cho những người có myelofibrosis chính dưới 60 tuổi.
Vì tuổi trung bình của những người có myelofibrosis chính lúc chẩn đoán là 67, điều này làm hạn chế đáng kể số lượng người mắc bệnh myelofibrosis chính là những ứng cử viên tiềm năng cho liệu pháp này. Ngoài ra, nhà tài trợ ưa thích cho HSCT là một anh chị em phù hợp. Một anh chị em đầy đủ (cùng một người mẹ và người cha là người nhận) có một phần tư cơ hội tham gia trận đấu, tiếp tục hạn chế số người có thể trải qua liệu pháp này.
Tiên lượng sau cấy ghép
Hiện nay, 40 đến 60 phần trăm những người bị bệnh myelofibrosis chính sống sót trong vòng ít nhất 3-4 năm. Có một số bằng chứng cho thấy rằng trải qua cắt lách (phẫu thuật cắt bỏ lá lách) trước khi cấy ghép được kết hợp với tỷ lệ sống được cải thiện đặc biệt ở nam giới, nhưng lý do cho điều này chưa được hiểu đầy đủ. Ngoài ra, những người phát triển myelofibrosis sau khi vảy máu đa hồng cầu hoặc tăng tiểu cầu thiết yếu dường như có tỷ lệ sống sót cao hơn sau khi cấy ghép so với những người có myelofibrosis chính.
Ai không đủ điều kiện?
Một số người có bệnh nguy cơ cao không phải là ứng cử viên cho HSCT. Điều này chủ yếu được xác định bởi khả năng sống sót sau HSCT.
Những thứ như lá lách lớn quá mức (hơn 8 inch bên dưới lồng xương sườn) và hơn 20 lần truyền máu trước khi cấy ghép (đặc biệt nếu cả hai bạn) có liên quan đến tỷ lệ sống sót sau năm năm thấp hơn sau khi cấy ghép.
Nếu bạn không đủ điều kiện thì sao?
Vì vậy, những gì được khuyến khích nếu bạn có nguy cơ cao myelofibrosis chính nhưng bạn không đủ điều kiện cho HSCT hoặc bạn không có một nhà tài trợ? Nếu bạn có các triệu chứng như lách to, mệt mỏi, đau xương, đổ mồ hôi ban đêm, vv, ruxolitinib có thể là một liệu pháp hợp lý.
Ruxolitinib đã được chứng minh là làm giảm triệu chứng, giảm kích thước lá lách, và cải thiện tình trạng thiếu máu ở những người có myelofibrosis chính. Một lựa chọn khác cho HSCT có thể là ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng. Điều này sẽ cung cấp cho bạn truy cập vào các loại thuốc đang được nghiên cứu như là liệu pháp tiềm năng cho myelofibosis tiểu sớm.
Nó không phải dễ dàng học tập rằng bạn không đủ điều kiện để chữa bệnh, nhưng hãy nhớ khám phá tất cả các tùy chọn của bạn.
Tương lai của cấy ghép như điều trị
Với những cải tiến trong phương pháp điều trị xung quanh cấy ghép, như phác đồ được sử dụng để chuẩn bị tủy xương trước khi cấy ghép và các loại thuốc được sử dụng để ngăn ngừa ghép so với bệnh chủ, nhiều ca cấy ghép đang được thực hiện ở những người trên 60 tuổi và với các nhà tài trợ thay thế. hoàn toàn phù hợp hoặc phù hợp với các nhà tài trợ không liên quan).
Một số trung tâm sẽ cấy ghép những người bị myelofibrosis lên đến 75 tuổi.
Hy vọng rằng, với những cải tiến liên tục, HSCT sẽ có sẵn cho nhiều người hơn với myelofibrosis. Vì bệnh myelofibrosis chính là một tình trạng hiếm gặp, phải mất nhiều năm trước khi chúng ta có sự hiểu biết rõ ràng về vai trò của các nhà tài trợ thay thế trong HSCT đối với chứng rối loạn này.
Nguồn:
Ballen K. Cách quản lý câu hỏi ghép trong myelofibrosis. Tạp chí ung thư máu. 2012, 2: e59.
Tefferi A. Quản lý myelofibrosis tiểu học. Trong: UpToDate, Đăng TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Đã truy cập vào ngày 29 tháng 6 năm 2016.)