Mỗi ứng cử viên thuốc cung cấp cơ chế hành động duy nhất
Hiện tại, cách điều trị duy nhất cho bệnh celiac là chế độ ăn không chứa gluten . Nhưng điều đó có thể sẽ sớm thay đổi.
Một số nhà sản xuất thuốc hiện đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của một số tác nhân thuốc mới. Mỗi phương pháp đều có cách tiếp cận và cơ chế hoạt động khác nhau (MOA). Hy vọng rằng bằng cách ức chế một quá trình rối loạn này, một ngày nào đó chúng ta có thể xóa hoàn toàn bệnh celiac khỏi từ vựng của các bệnh tự miễn .
Trong số ba ứng cử viên triển vọng nhất trong đường ống thuốc:
INN-202 (Larazotide axetat)
INN-202 của Innovate Pharmaceutical (larazotide acetate) là một loại thuốc sử dụng một loại enzyme tiêu hóa mạnh có khả năng phá vỡ gluten trước khi hệ thống miễn dịch của bạn có thể phản ứng với nó. Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II là đầy hứa hẹn và chứng minh rằng thuốc này vừa an toàn vừa có thể chấp nhận được. MOA của thuốc đều làm giảm tính thấm của ruột trong khi ủ chuyển động của các kháng nguyên tự miễn vào ruột.
Trong khi INN-202 có thể làm giảm đáng kể các triệu chứng của bệnh celiac , nó không chắc rằng một người sẽ có thể ăn không giới hạn số lượng gluten. Một số hạn chế về chế độ ăn uống vẫn cần thiết.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã theo dõi nhanh thuốc. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III hiện đang được tiến hành. Kết quả thử nghiệm có thể có sẵn vào khoảng giữa đến cuối năm 2018
Thuốc chủng Nexvax2
Nexvax2 là ứng cử viên thuốc duy nhất nhằm mục đích tiêm chủng cho các cá nhân chống lại căn bệnh này và cho phép họ trở lại chế độ ăn bình thường. Nexvan2 đã hoàn thành thành công giai đoạn thử nghiệm an toàn giai đoạn Ib và đang trong quá trình chuyển sang các thử nghiệm giai đoạn II lớn hơn.
Nexvax2 được mô hình hóa trên một loại vắc-xin trị liệu mới nổi nhằm mục đích điều trị những người đã bị ảnh hưởng bởi một căn bệnh.
Nó được dựa trên các nguyên tắc tương tự như phương pháp điều trị khử trùng truyền thống được sử dụng cho dị ứng. Các mô hình vaccine tương tự đang được điều tra để điều trị các rối loạn tự miễn dịch như bệnh đa xơ cứng, tiểu đường tuýp 1 và viêm khớp dạng thấp.
Nexvax2 được biến đổi gen cho những người có gen đặc hiệu (DQ2) có mặt ở 90% người mắc bệnh. Như vậy, vắc-xin sẽ không hoạt động nếu bạn không có DQ2,
Ngoài ra, một trong những câu hỏi chính mà các nhà điều tra có là tác dụng kéo dài của vắc-xin này. Thử nghiệm giai đoạn Ib liên quan đến liều dùng lặp lại, Trong khi những kết quả này hứa hẹn (nhiều người có thể hoàn thành thử thách gluten hơn so với giả dược), vẫn còn được xem là thuốc mạnh và bền như thế nào.
Không có từ nào được nêu ra khi các nhà nghiên cứu sẽ bắt tay vào các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II / III.
BL-7010
BL-7010 cung cấp một cách tiếp cận hoàn toàn khác để điều trị bệnh celiac. Thay vì nhắm vào ruột hoặc đáp ứng tự miễn dịch, BL-7010 liên kết với chính protein gluten và ức chế khả năng hấp thu của nó.
BL-7010 là một loại polymer không hấp thu có khả năng che giấu gluten từ các enzym nhằm phá vỡ nó. Bằng cách đạt được điều này, hệ miễn dịch ít có khả năng kích hoạt phản ứng tự miễn dịch hơn.
Các gluten và ma túy bị ràng buộc sau đó sẽ bị trục xuất khỏi cơ thể trong phân.
Sau khi hoàn thành giai đoạn I và II thử nghiệm, các nhà sản xuất đã thực hiện một tuyến đường thay thế và bắt đầu quảng bá BL-7010 như là một thực phẩm bổ sung chứ không phải là một loại thuốc dược phẩm. Vào tháng 1 năm 2016, công ty đã nhận được sự chấp thuận cho điều này từ Liên minh châu Âu và hiện đang tiến hành thử nghiệm hiệu quả lâm sàng theo phân loại thiết bị y tế loại IIb.
Một từ từ
Trong khi hứa hẹn, vẫn chưa rõ liệu bất kỳ loại thuốc nào trong số này sẽ đưa ra thị trường. Cuối cùng, bất kỳ ứng cử viên nào cũng cần phải thực hiện ba lời hứa nếu họ được coi là khả thi.
Họ sẽ cần phải dễ dàng quản lý, bền, cung cấp lịch trình liều lượng hợp lý, được chấp nhận tốt, và, quan trọng nhất có lẽ, phải chăng.
Vì vậy, vẫn còn rất nhiều điều để được trả lời. Nhưng với việc tiếp tục nghiên cứu và hiểu rõ hơn về cơ chế của bệnh , chúng ta có thể sớm thấy một ngày mà chúng ta không còn sống không có gluten nữa.
> Nguồn:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; và Leffler, D. "Hiện trạng của các nhà phát triển thuốc bệnh Celiac t." American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.