Một đường ống thuốc bao gồm một nhóm thuốc đang được phát triển tại bất kỳ thời điểm nào bởi các công ty dược phẩm khác nhau. Các loại thuốc trong đường ống đi qua 4 giai đoạn chính: khám phá, tiền lâm sàng, thử nghiệm lâm sàng và tiếp thị (diễn ra sau khi phê duyệt).
Có khoảng 5.000 loại thuốc trong sự phát triển ngày nay ở Hoa Kỳ một mình cho các điều kiện khác nhau.
Các nhà nghiên cứu cố gắng phát triển thuốc cho những bệnh nhân có nhu cầu chưa được đáp ứng. Theo PhRMA (Nhà nghiên cứu Dược phẩm và Nhà sản xuất Mỹ), “Trong năm 2014, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt 51 loại thuốc mới trên nhiều lĩnh vực dịch bệnh khác nhau. Đánh giá và nghiên cứu (CDER) tại FDA, số cao nhất kể từ năm 1996. Trong số các phê duyệt CDER, 41% được xác định là thuốc đầu tiên, nghĩa là họ sử dụng một cơ chế hoạt động độc đáo để điều trị bệnh khác thuốc được chấp thuận khác. "
Phát triển thuốc viêm khớp dạng thấp
Từ năm 1998, khi Enbrel (etanercept) là loại thuốc sinh học đầu tiên được bán trên thị trường cho viêm khớp dạng thấp , DMARD sinh học (thuốc chống thấp khớp biến đổi sinh học) đã thay đổi cảnh quan điều trị cho những người sống với căn bệnh này. Bằng cách nhắm vào các phân tử và tế bào cụ thể liên quan đến sự tiến triển của viêm khớp dạng thấp, DMARD sinh học và DMARD mới hơn, được gọi là chất ức chế JAK, đã cải thiện tiên lượng cho nhiều bệnh nhân và có thể làm giảm lâm sàng cho một số người.
Một số DMARD sinh học đã được phê duyệt và tiếp thị trong những năm sau sự chấp thuận của Enbrel. Enbrel là một chất ức chế TNF . Các ví dụ khác về chất ức chế TNF hiện đang được bán trên thị trường là Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) và Simponi (golimumab). Đã có một chất ức chế JAK được phê duyệt, vào năm 2012, được gọi là Xeljanz (tofacitinib) .
Nhiều DMARD đang được phát triển.
DMARD sinh học là các protein phân tử lớn phải được tiêm hoặc truyền vào. Chất ức chế JAK là các protein phân tử nhỏ được dùng bằng đường uống (bằng miệng).
Trong năm 2014, PhRMA đã báo cáo rằng 92 loại thuốc trong các giai đoạn phát triển khác nhau cho các bệnh và điều kiện cơ xương . Trong số đó, 55 người đã được phát triển để điều trị viêm khớp dạng thấp. Đó là các loại thuốc đạt được các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 mà chúng tôi chú ý nhất. Giai đoạn 3 thử nghiệm thường liên quan đến hơn 1.000 bệnh nhân trong một nỗ lực để chứng minh an toàn và hiệu quả. Các kết quả được trình bày cho FDA để phê duyệt thuốc cuối cùng.
Có gì trong Pipeline?
Baricitinib là chất ức chế JAK trong quá trình phát triển thông qua Eli Lilly. Nếu nó được phê duyệt, Baricitinib sẽ là chất ức chế JAK thứ hai được phê duyệt. Baricitinib khối JAK1 và JAK2. Điều trị bằng thuốc ức chế JAK dành cho người lớn bị viêm khớp dạng thấp hoạt động vừa phải đến nặng đã có phản ứng không đủ với methotrexate hoặc những người không thể chịu được methotrexate. Baricitinib có 65% cơ hội phê duyệt, theo một nhà phân tích. Nếu nó được chấp thuận, nó được kỳ vọng sẽ cạnh tranh với đối thủ cạnh tranh của nó Xeljanz, tùy thuộc vào giá cả.
Sarilumab là một chất ức chế IL-6 được phát triển bởi Sanofi / Regeneron. Có một số thử nghiệm giai đoạn 3 đang được tiến hành cho sarilumab. Trong một thử nghiệm, sarilumab cộng với methotrexate hiệu quả hơn đối với bệnh nhân viêm khớp dạng thấp đến trung bình so với methotrexate đơn thuần, không có mối quan ngại về an toàn rõ ràng. Loại thuốc này, nếu được chấp thuận, sẽ cạnh tranh với một chất ức chế IL-6 khác là Actemra (tocilizumab).
Secukinumab là một chất ức chế IL-17 được phát triển bởi Novartis Pharmaceuticals. Secukinumab dùng cho bệnh nhân viêm khớp dạng thấp có phản ứng không đầy đủ với thuốc ức chế TNF hoặc những người không thể chịu đựng được điều trị bằng thuốc ức chế TNF.
Hiện tại không có loại thuốc nào khác nhắm vào IL-17 trong con đường viêm .
Một loại thuốc dự đoán khác, sirukumab của Johnson & Johnson, đã bị FDA từ chối phê duyệt vào tháng 9 năm 2017. Nó nhắm vào cùng một cách như ACTEMRA (IL-6), giúp giảm viêm. Tuy nhiên, FDA trích dẫn một "sự mất cân bằng" trong số người chết vì dùng thuốc so với giả dược trong các thử nghiệm, một vị trí ban đầu được nêu trong một khuyến nghị của hội đồng tư vấn FDA .
Biosimilars
Ngoài ra còn có một vài biosimilar trong phát triển. Amgen đang phát triển ABP 501, tương tự như Humira. Boehringer Ingelheim Dược phẩm đang phát triển BI 695500 như một Rituxan (rituximab) tương tự. Coherus Biosciences đang phát triển CHS-0214 như một Enbrel sinh học. Có mối quan ngại về sự tương đương của các sản phẩm sinh học với thuốc gốc, cũng như quy trình phê duyệt của FDA đối với các chất sinh học.
> Nguồn:
> Tài liệu tóm tắt của FDA. Cuộc họp Ủy ban Cố vấn Viêm khớp.
> Hồ sơ PhRMA.2015. Ngành công nghiệp nghiên cứu dược phẩm.
> Regeneron và Sanofi Kết quả hiện tại từ nghiên cứu giai đoạn 3 của Sarilumab tại Hội nghị thường niên Đại học Thấp khớp Hoa Kỳ. Ngày 8 tháng 11 năm 2015.
> Viêm khớp dạng thấp (RA) Đường ống thuốc mới. Ngày 11 tháng 12 năm 2014.