Actemra xuất hiện hiệu quả cho người lớn và thiếu niên viêm khớp dạng thấp
Actemra (tocilizumab) là một kháng thể đơn dòng , được phát triển bởi Genentech (một thành viên của nhóm Roche) để điều trị viêm khớp dạng thấp .
Actemra hoạt động như thế nào?
Mục tiêu điều trị của Actemra là ngăn chặn phản ứng viêm. Nó thực hiện điều này bằng cách chặn interleukin-6. Actemra thực sự ức chế thụ thể interleukin-6, do đó ngăn chặn interleukin-6.
Đây là loại thuốc đầu tiên để làm điều này, làm cho nó một phương pháp điều trị mới cho RA. Được phân loại là một cytokine , interleukin-6 được biết là có vai trò trong các đáp ứng miễn dịch và viêm.
Hiệu suất Actemra trong thử nghiệm lâm sàng
Một chương trình phát triển lâm sàng rộng rãi của 5 thử nghiệm giai đoạn III được thiết kế để đánh giá Actemra. Bốn nghiên cứu đã được hoàn thành và báo cáo đáp ứng các điểm cuối chính của họ (mục tiêu). Một thử nghiệm thứ năm, được gọi là LITHE (Tocilizumab Safety và phòng chống thiệt hại do cấu trúc), là một thử nghiệm 2 năm hiện đang được tiến hành. Dữ liệu sơ bộ năm đầu tiên dự kiến cho LITHE trong năm 2008.
Các thử nghiệm 5 giai đoạn III cho Actemra được gọi là: TÙY CHỌN (Tocilizumab Pivotal Trial trong Methotrexate không đủ đáp ứng), TOWARD (Tocilizumab kết hợp với điều trị DMARD truyền thống), RADIATE (Nghiên cứu Actemra xác định hiệu quả sau khi thất bại chống TNF), AMBITION (Actemra) so với Methotrexate Double-Blind Investigative Trial In Monotherapy), và LITHE.
Actemra trong nghiên cứu OPTION
Trong nghiên cứu OPTION, báo cáo ngày 22 tháng 3 năm 2008, The Lancet , 622 bệnh nhân bị viêm khớp dạng thấp hoạt động nặng đến trung bình được chọn ngẫu nhiên để nhận 8 mg / kg Actemra, 4 mg / kg Actemra, hoặc giả dược tiêm tĩnh mạch 4 tuần một lần. Methotrexate được tiếp tục ở liều dùng trước khi nghiên cứu (10-25 mg / tuần).
Kết quả nghiên cứu cho thấy ở tuần thứ 24, có nhiều bệnh nhân nhận Actemra đạt ACR20 hơn so với giả dược. Trong số những người tham gia nghiên cứu, 59% bệnh nhân trong nhóm 8 mg / kg so với 48% ở nhóm 4 mg / kg so với 26% ở nhóm giả dược đạt được ACR20. Tiêu chuẩn cho ACR20 bao gồm cải thiện 20% ở một số khớp bị sưng và sưng; lớn hơn hoặc bằng 20% cải thiện trong ít nhất 3 trong số 5 tiêu chí sau:
- Đánh giá của bác sĩ về bệnh
- Đánh giá bệnh nhân của bệnh
- Protein phản ứng C
- Đau đớn
- Bảng câu hỏi đánh giá sức khỏe
Một nghiên cứu khác được công bố trên tạp chí The Lancet vào ngày 22 tháng 3 năm 2008, kết luận rằng Actemra cũng có hiệu quả đối với trẻ bị viêm khớp vị thành niên toàn thân - một tình trạng thường khó điều trị.
Actemra được đưa ra như thế nào?
Actemra được tiêm tĩnh mạch (qua IV). Trong nghiên cứu OPTION, nó được đưa ra mỗi 4 tuần.
Tác dụng phụ liên quan đến Actemra
Theo nhà sản xuất dược Roche, "Hồ sơ an toàn tổng thể được quan sát trong nghiên cứu toàn cầu về Actemra là phù hợp và Actemra thường được dung nạp tốt. Các tác dụng phụ nghiêm trọng được báo cáo trong các nghiên cứu lâm sàng toàn cầu của Actemra bao gồm nhiễm trùng nghiêm trọng và phản ứng quá mẫn (dị ứng) bao gồm một vài trường hợp sốc phản vệ.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo trong các nghiên cứu lâm sàng là nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm mũi họng, nhức đầu, tăng huyết áp. Tăng các xét nghiệm chức năng gan (ALT và AST) đã được thấy ở một số bệnh nhân. Những sự gia tăng này nói chung là nhẹ và có thể đảo ngược, không có tổn thương gan hoặc bất kỳ tác động quan sát nào đối với chức năng gan. "
Những gì quan tâm Một số nhà phê bình của Actemra?
Các nhà phê bình của một số thử nghiệm lâm sàng liên quan đến Actemra tin rằng không đủ đã được học bằng cách so sánh Actemra với giả dược. Về cơ bản, các nhà phê bình nói rằng việc cho rằng Actemra là hợp lý hơn là không có gì, nhưng thông tin hữu ích hơn sẽ đạt được bằng cách so sánh Actemra với các phương pháp điều trị được thiết lập.
Actemra có được FDA chấp thuận và có sẵn không?
Vào tháng 11 năm 2007, Roche đã nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để xin phép Actemra giảm các dấu hiệu và triệu chứng ở người lớn bị viêm khớp dạng thấp đến trung bình. Vào ngày 29 tháng 7 năm 2008, Ủy ban Cố vấn Viêm khớp của FDA đã bỏ phiếu 10-1 để đề nghị chấp thuận Actemra, nhưng FDA yêu cầu thêm thông tin từ Roche trước khi phê duyệt cuối cùng.
Vào ngày 8 tháng 1 năm 2010, Actemra đã được FDA chấp thuận cho những bệnh nhân viêm khớp dạng thấp người lớn bị bệnh nặng đến trung bình, những người đã thất bại một hoặc nhiều thuốc chẹn TNF.
Nguồn:
Ảnh hưởng của ức chế thụ thể interleukin-6 với tocilizumab ở bệnh nhân viêm khớp dạng thấp (nghiên cứu OPTION): một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược. Smolen et al. Đầu ngón. Ngày 22 tháng 3 năm 2008.
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140673608604535/abstract
Hiệu quả và độ an toàn của tocilizumab ở những bệnh nhân bị viêm khớp cơ tim chưa thành niên có hệ thống: một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, rút giai đoạn III. Yokota et al. Đầu ngón. Ngày 22 tháng 3 năm 2008.
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140673608604547/abstract
Roche nộp đơn cho FDA chấp thuận Actemra để điều trị viêm khớp dạng thấp. Ngày 21 tháng 11 năm 2007. Roche Media News.
http://www.roche.com/med-cor-2007-11-21