Radicava là thuốc được FDA chấp thuận đầu tiên cho ALS trong hơn 20 năm
Một loại thuốc mới gọi là Radicava (edaravone) đã được phê duyệt vào tháng 5 năm 2017 để điều trị chứng xơ cứng teo cơ (ALS) . Nó đã được chấp thuận tại Nhật Bản trước khi nó được chấp thuận tại Hoa Kỳ. Đây là một sự phát triển đáng kể bởi vì nó là thuốc được FDA chấp thuận đầu tiên cho ALS trong hơn 20 năm.
ALS là một bệnh thần kinh gây ra sự yếu kém của các cơ và nhanh chóng trở nên tồi tệ hơn, dẫn đến tê liệt hoàn toàn trong quá trình chỉ một vài năm.
Các triệu chứng ban đầu bao gồm yếu ớt nhẹ và co giật tinh tế có thể liên quan đến cánh tay, chân, mặt hoặc lưỡi.
Radicava là một trong số ít các phương pháp điều trị có sẵn cho ALS, đó là một trong những lý do khiến thuốc này rất quan trọng. Vì ALS đang vô hiệu hóa, làm chậm hoặc ngừng bệnh có thể làm giảm khả năng tàn tật và kéo dài tuổi thọ của những người sống chung với nó.
Radicava hoạt động như thế nào?
Radicava được cho là bảo vệ chống lại sự xấu đi của ALS bằng cách hoạt động như một chất chống oxy hóa. Chất chống oxy hóa ngăn chặn một loại thiệt hại cho cơ thể được gọi là thiệt hại oxy hóa. Các cá nhân có ALS đã được tìm thấy có bằng chứng về thiệt hại oxy hóa nhiều hơn những người không có ALS, có thể ít nhất là một phần chịu trách nhiệm về căn bệnh này.
Tại Nhật Bản, một thử nghiệm kéo dài sáu tháng của Radicava cho thấy những người tham gia ALS uống thuốc có kinh nghiệm làm chậm hoạt động hàng ngày của họ hơn những người tham gia ALS không dùng Radicava.
Bạn sử dụng Radicava như thế nào?
Radicava được truyền qua tĩnh mạch (IV) và phải được chuyên gia chăm sóc sức khỏe đưa ra. Quá trình truyền kéo dài khoảng một giờ và được uống hàng ngày trong 14 ngày liên tiếp, sau đó là nghỉ 14 ngày. Sau chu kỳ 28 ngày đầu tiên, chu kỳ truyền dịch được lặp lại bằng cách dùng Radicava trong 10 ngày trong 14 ngày đầu tiên của chu kỳ, tiếp theo là một lần nghỉ 14 ngày.
Tác dụng phụ tiềm năng
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Radicava bao gồm bầm tím và đi bộ khó khăn. Mặc dù nó không phải là một tác dụng phụ thông thường, Radicava cũng có thể gây ra các phản ứng dị ứng như nổi mề đay và khó thở. Trải qua các tác dụng phụ khi dùng một loại thuốc được cho là hữu ích là dễ hiểu.
Trước khi chọn điều trị này, hãy chắc chắn để thảo luận về nguy cơ của các tác dụng phụ này với bác sĩ của bạn để hiểu làm thế nào họ có thể ảnh hưởng đến tình hình cụ thể của bạn và làm thế nào để đối phó tốt nhất với họ.
Các lựa chọn điều trị khác
Khi quyết định nếu Radicava là dành cho bạn, điều quan trọng là phải xem xét các tùy chọn điều trị khác có sẵn. Thật không may, có rất ít thuốc có sẵn cho những người đang sống với ALS.
Một loại thuốc được gọi là Riluzol đã được phê duyệt vào năm 1996. Thuốc này được cho là hoạt động bằng cách giảm tác dụng của một hóa chất gọi là axit glutamic, được biết là kích thích hệ thần kinh, có thể gây tổn thương vĩnh viễn cho dây thần kinh.
Các phương pháp điều trị y tế khác cho ALS hướng đến việc kiểm soát các triệu chứng khi chúng xuất hiện và không hiệu quả trong việc làm chậm hoặc ngừng bệnh. Ví dụ, thuốc giảm đau và thuốc làm giảm khó chịu do cứng cơ có thể được sử dụng khi bạn bị đau hoặc cứng cơ.
Tương tự như vậy, các thiết bị y tế như niềng răng hỗ trợ niềng răng, xe lăn và ống dẫn thức ăn có thể giúp cuộc sống của bạn dễ dàng hơn với ALS, nhưng không thể đảo ngược hoặc tự ngăn chặn bệnh.
Sống với ALS nâng cao có nghĩa là mọi người bị yếu hoàn toàn ở cánh tay, chân, cơ thể và khuôn mặt của bạn, trong khi vẫn có thể suy nghĩ, cảm nhận, nhìn thấy, nghe và di chuyển mắt của họ. Trong giai đoạn tiên tiến, nhiều người không thể nói, nhai, hoặc nuốt thức ăn do sự yếu kém của các cơ kiểm soát các cử động mặt và miệng. Giao tiếp, tuy nhiên, là có thể khi bạn có ALS, bởi vì bạn có thể hiểu người khác và bạn cũng có thể sử dụng các kỹ thuật, chẳng hạn như công nghệ máy tính, để giao tiếp.
Thông thường, ALS dẫn đến tình trạng khuyết tật trầm trọng và thậm chí tử vong trong vòng vài năm sau khi các triệu chứng xuất hiện đầu tiên. Một điều trị làm chậm tiến triển này là đầy hứa hẹn. Thảo luận về những lợi ích của nó cho tình hình của bạn với bác sĩ của bạn là tốt nhất.
Một từ từ
Theo Trung tâm kiểm soát và phòng ngừa dịch bệnh (CDC), khoảng 12.000-15, 000 người Mỹ hiện đang sống chung với ALS, làm cho nó tương đối không phổ biến, nhưng vẫn cực kỳ quan trọng đối với mỗi người bị ảnh hưởng với ALS, cũng như những người thân yêu và bạn bè.
ALS là một trong những rối loạn thần kinh nghiêm trọng và tàn phá nhất. Một trong những khía cạnh khó khăn nhất của cuộc sống với ALS là thực tế rằng chức năng tâm thần được duy trì tương đối ở hầu hết mọi người với ALS so với suy giảm thể chất. Biết rằng có rất ít lựa chọn điều trị có sẵn cũng là bực bội.
Sự chấp thuận của Radicava để điều trị ALS là đầy hứa hẹn. Sự gia tăng gần đây trong nhận thức của bệnh, rất nhiều trong số đó thông qua các thách thức xô đá, có thể dẫn đến phát triển khoa học hơn nữa trong tương lai. Trong khi chờ đợi, những người có ALS có thể hưởng lợi từ việc tham gia một nhóm hỗ trợ hoặc thậm chí tìm hiểu xem họ có muốn tham gia vào việc điều trị thử nghiệm hay không khi nghiên cứu tiếp tục trong lĩnh vực này.
> Nguồn:
> Nagase M, et al. Tăng stress oxy hóa ở bệnh nhân xơ cứng teo cơ và tác dụng của việc điều trị edaravone. Redox Rep. Tháng 5 năm 2016, 21 (3): 104-12.
> Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ. FDA chấp thuận thuốc điều trị ALS. 2017.