Ibrutinib, Brentuximab, Blinatumomab và Idelalisib
Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) là xã hội chuyên nghiệp lớn nhất thế giới liên quan đến nguyên nhân và phương pháp điều trị rối loạn máu. Hàng năm, tốt nhất và sáng nhất từ khắp nơi trên thế giới đến tham dự ASH.
Năm nay, đã có một phiên họp về các liệu pháp mới được FDA chấp thuận cho các điều kiện huyết học. Nó được tổ chức bởi vì các bác sĩ lâm sàng muốn biết thêm thông tin về một số phê duyệt gần đây của FDA.
Các diễn giả đã xem xét một loạt thông tin về các loại thuốc mới, bao gồm ibrutinib (Imbruvica), và idelalisib (Zydelig).
Đối với nhiều người, cuộc họp tháng 12 của ASH phục vụ như là một giới thiệu cho tất cả các tiến bộ đã được thực hiện trong năm trước trong huyết học và ung thư học. Đây chỉ là một vài trong số các mục mà mọi người đang nói đến.
Ibrutinib (Imbruvica)
Các protein hoặc phức hợp khác nhau, chẳng hạn như enzyme, đóng một vai trò trong tín hiệu tế bào — quá trình mà các tế bào "lắng nghe" và phản ứng với các tín hiệu hóa học. Bruton Tyrosine Kinase (BTK), một loại enzyme đóng một vai trò quan trọng trong sự phát triển tế bào B, là một ví dụ về một loại enzyme điều chỉnh tín hiệu tế bào. Ibrutinib là một phân tử nhỏ ngăn chặn enzyme BTK.
Bằng cách ngăn chặn enzyme này, ibrutinib cản trở một con đường tín hiệu mà một số tế bào ung thư dựa vào. Dựa trên những thành công cho đến nay, FDA đã chỉ định ibrutinib như một liệu pháp mang tính đột phá, với vai trò trong điều trị các khối u ác tính sau đây:
- Bệnh nhân bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) nhận được ít nhất một lần điều trị trước
- Bệnh nhân ung thư bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) với 17p xóa
- Bệnh nhân ung thư hạch tế bào thần kinh (MCL) nhận được ít nhất một lần điều trị trước
Ibrutinib là một viên thuốc được uống mỗi ngày một lần và được dung nạp tốt. Việc sử dụng tác nhân này cũng đang được nghiên cứu trong điều trị ung thư khác, cả một mình và kết hợp với nhiều liệu pháp khác nhau.
Idelalisib (Zydelig)
Idelalisib được FDA chấp thuận cho những người bị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính tái phát (CLL) , u lympho tế bào lympho không Hodgkin (FL), và tái phát lympho bào lympho nhỏ (SLL, một loại u lympho không Hodgkin).
Sự chấp thuận dựa trên kết quả của một thử nghiệm trên 220 bệnh nhân bị CLL tái phát, nơi mà hóa trị liệu thông thường không được lên kế hoạch. Phác đồ này hoặc là idelalisib + rituximab hoặc giả dược + rituximab. Các thử nghiệm cho thấy giảm 82% nguy cơ tiến triển ung thư với idelalisib, vì vậy họ dừng lại sớm, cho phép các bệnh nhân giả dược + rituximab biết tất cả về idelalisib và cung cấp cho họ loại thuốc mới. Tất cả bệnh nhân trong nhóm dùng giả dược rituximab + giả dược sau đó bắt đầu nhận được idelalisib.
Brentuximab vedotin (Adcetris)
Tác nhân này là thuốc tiêm truyền tĩnh mạch. Brentuximab vedotin có một cơ chế hoạt động thú vị. Nó là một kháng thể được thiết kế - nó kết hợp với một tác nhân giúp tiêu diệt tế bào ung thư khi chúng đạt được mục tiêu của chúng. Nó được nhắm vào một loại protein gọi là CD30, có trong u lympho Hodgkin cổ điển (HL) và trong u lympho tế bào lớn bất hoạt hệ thống (sALCL).
Nghiên cứu được thảo luận tại ASH là lần đầu tiên trong ung thư hạch cho thấy việc bổ sung một loại thuốc duy trì sau khi cấy ghép có thể cải thiện rõ rệt các kết cục của bệnh nhân.
Trong thử nghiệm AETHERA, khoảng 63% bệnh nhân ung thư bạch huyết có nguy cơ cao được điều trị bằng thuốc đạt được tỷ lệ sống sót sau 24 tháng so với 51% bệnh nhân dùng giả dược.
Blinatumomab (Blincyto)
Thuốc này là loại thuốc BITE đầu tiên (Bi-specific T Cell Engager) được phê duyệt. Nó đã cho thấy hoạt động đáng kể trong tế bào B lymphocytic bệnh bạch cầu cấp tính (ALL) bệnh nhân với bệnh còn sót lại tối thiểu sau khi điều trị cảm ứng , theo các nhà nghiên cứu tại ASH. Blinatumomab đã làm sạch các tế bào ung thư còn lại từ 78% trong số 112 bệnh nhân được điều trị.
Theo Viện Ung thư Quốc gia, blinatumomab là một kháng thể được thiết kế có khả năng kích thích hệ thống miễn dịch và đi sau ung thư với các hoạt động chống ung thư.
FDA đã phê chuẩn blinatumomab để điều trị bệnh nhân nhiễm sắc thể B-cell tiền thân của tế bào B, bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (B-cell ALL), một dạng không phổ biến của ALL.
Xem Niccola Gokbuget, MD, giải thích cách thức hoạt động của blinatumomab.
CARs dẫn đến TẤT CẢ
Dữ liệu dài hạn từ một thử nghiệm sử dụng tế bào T thụ thể kháng nguyên (CAR) T cho thấy các tế bào tái lập trình này dính quanh một thời gian, thực hiện công việc của chúng, dẫn đến việc thải bỏ khá dài. Nhiều người trong cộng đồng khoa học lạc quan về loại liệu pháp đặc biệt này đối với nhiều loại bệnh ung thư khác nhau.
Lưu ý về tác dụng phụ
Đáng chú ý, tất cả các tác nhân này đều có tác dụng phụ, một số có thể nghiêm trọng, và một số trong số đó có thể chưa được biết. Như với tất cả các loại thuốc, quyết định điều trị bị ảnh hưởng bởi những gì được biết về những rủi ro và lợi ích được thiết lập của điều trị và các yếu tố bệnh nhân riêng lẻ.
Nguồn
Viện ung thư quốc gia. Thông tin bệnh nhân Blinatumomab. http://www.cancer.gov/drugdictionary?cdrid=487684. Đã truy cập tháng 12 năm 2014.
MedPageToday. http://www.medpagetoday.com/MeetingCoverage/ASHHematology/48998. Đã truy cập tháng 12 năm 2014.