Các liệu pháp mới hơn đang nổi lên ở một tỷ lệ khá nhanh đối với bệnh nhân bị ung thư máu , hoặc khối u ác tính huyết học, chẳng hạn như bệnh bạch cầu , u lympho và đa u tủy .
Những tiến bộ điều trị dưới đây có thể được xem là những bước nhỏ, thay vì bước nhảy vọt khổng lồ; tuy nhiên, các liệu pháp này có thể mang lại những lợi thế sống sót có thể cực kỳ có ý nghĩa đối với những người bị ảnh hưởng.
Trong một số trường hợp, các phương pháp điều trị mới nổi có thể giữ ngọn lửa hy vọng bùng cháy - điều trị chữa bệnh như cấy ghép tủy xương cuối cùng có thể được theo đuổi - trong khi trước đây, điều này có thể không phải là một lựa chọn.
Thu nhập trong sự sống còn phải được xem xét cùng với các tác dụng phụ và độc tính; trong những tình huống này, bệnh nhân thường muốn sống cả hai cũng như họ có thể (chất lượng cuộc sống), và miễn là họ có thể (sống sót).
Các liệu pháp được chấp thuận gần đây
Thuốc uống | Bệnh được nghiên cứu | Lợi thế so sánh |
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Tái sinh hoặc chịu nhiệt B-cell ALL |
|
Lenalidomide (Revlimid) | Mới được chẩn đoán đa u tủy |
|
Daunorubicin và cytarabine liposome tiêm (Vyxeos) | AML liên quan đến trị liệu mới được chẩn đoán (t-AML) AML với những thay đổi liên quan đến myelodysplasia (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) đối với bệnh bạch cầu cấp tính lympho bào
Khoảng 5,970 trường hợp mới mắc bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL) được dự đoán tại Hoa Kỳ vào năm 2017, với khoảng 1.440 ca tử vong trong cùng năm đó, theo ước tính của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Mặc dù có những cải thiện trong những thập kỷ gần đây trong điều trị nhiều bệnh ung thư máu khác nhau, tiên lượng cho những bệnh nhân này với TẤT CẢ vẫn còn nghèo.
Ghép tế bào gốc dị dạng (ghép tủy xương từ người hiến tặng) cung cấp lời hứa, có khả năng, về cách chữa trị cho người lớn bằng TẤT CẢ. Tuy nhiên, có một trở ngại cần phải vượt qua: tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn với phác đồ hóa trị hiện tại. Việc cấy ghép tế bào gốc thường đòi hỏi một người đã hoàn toàn thuyên giảm bệnh, và thật không may, điều đó có nghĩa là tương đối ít người trưởng thành với T-tế bào B tái phát hoặc chịu nhiệt (một căn bệnh đã trở lại, mặc dù điều trị) có thể cấy ghép.
Vì vậy, các nhà phát triển thuốc đã tìm kiếm các công cụ mới để nhắm mục tiêu các tế bào ung thư này. Các tế bào tấn công có điểm đánh dấu gọi là CD22 có thể là một công cụ như vậy, trong các trường hợp thích hợp. CD22 là một phân tử được tạo ra bởi một số tế bào trong cơ thể và được đặt bởi các tế bào này, gần giống như các thẻ, ở bên ngoài tế bào, bên trong màng tế bào. Ở những bệnh nhân có B-cell ALL, các tế bào ung thư có phân tử CD22 này trong khoảng 90% các trường hợp - và đó là những tỷ lệ khá tốt trong kinh doanh điều trị ung thư.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) là một kháng thể đơn dòng chống CD22 nhân bản gắn với calicheamicin, một tác nhân có thể tiêu diệt các tế bào đích.
Inotuzumab ozogamicin được gọi là một liên hợp bởi vì nó là một kháng thể được gắn vào, hoặc liên kết với, một tác nhân có thể tiêu diệt tế bào. Phần kháng thể tìm kiếm các tế bào có điểm đánh dấu CD22 và phần liên hợp phá hủy ô được nhắm mục tiêu.
FDA chấp thuận inotuzumab ozogamicin dựa trên bằng chứng từ một thử nghiệm lâm sàng, trong đó các nhà nghiên cứu đã kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của thuốc so với phác đồ hóa trị thay thế. Thử nghiệm này bao gồm 326 bệnh nhân đã tái phát hoặc B tế bào chịu nhiệt ALL và những người đã nhận được một hoặc hai phương pháp điều trị trước.
Theo FDA, trong số 218 bệnh nhân được đánh giá, 35,8% người nhận được inotuzumab ozogamicin đã trải qua một phản ứng hoàn toàn, trung bình 8,0 tháng; của những bệnh nhân nhận được hóa trị liệu thay thế, chỉ có 17,4% đã trải qua một phản ứng hoàn toàn, trung bình 4,9 tháng.
Do đó, inotuzumab ozogamicin là một lựa chọn điều trị mới quan trọng đối với T-tế bào B bị tái phát hoặc chịu nhiệt.
Tác dụng phụ thường gặp của inotuzumab ozogamicin bao gồm thấp tiểu cầu (giảm tiểu cầu), mức độ thấp nhất định của bạch cầu (giảm bạch cầu, giảm bạch cầu), nhiễm trùng, nồng độ hồng cầu thấp, mệt mỏi, chảy máu nặng (xuất huyết), sốt ( pyrexia), buồn nôn, nhức đầu, mức độ thấp của bạch cầu với sốt (giảm bạch cầu do sốt), tổn thương gan (transaminase và / hoặc gamma-glutamyltransferase tăng), đau bụng và bilirubin trong máu cao (tăng bilirubin máu). Để biết thêm thông tin về an toàn, hãy xem thông tin quy định đầy đủ.
2. Lenalidomide (Revlimid) Sau khi cấy ghép trong nhiều Myeloma
Điều trị duy trì bằng lenalidomide sau ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (ghép tủy xương qua tự hiến) giảm tỷ lệ tử vong 25% so với giả dược hoặc quan sát ở những bệnh nhân đa u tủy mới được chẩn đoán, theo kết quả của một nghiên cứu phân tích meta gần đây.
McCarthy và các đồng nghiệp đã phân tích dữ liệu của bệnh nhân từ ba thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên từ Hoa Kỳ, Pháp và Ý. Các nghiên cứu bao gồm bệnh nhân mới được chẩn đoán đa u tủy đã được ghép tủy xương tự hiến và sau đó 1,208 bệnh nhân được điều trị bằng lenalidomide sau đó, trong khi 603 bệnh nhân được dùng giả dược hoặc quan sát đơn giản hoặc theo dõi.
Bệnh nhân được điều trị bằng lenalidomide đã cải thiện sự sống còn, mà không có sự tiến triển của bệnh của họ, so với những người nhận giả dược hoặc quan sát (52,8 tháng so với 23,5 tháng). Tổng cộng có 490 bệnh nhân đã tử vong. Một lợi ích tồn tại đáng kể đã được nhìn thấy trong nhóm lenalidomide.
Một tỷ lệ lớn hơn các bệnh nhân trong nhóm lenalidomide đã trải qua một khối u ác tính thứ phát ban đầu và khối u ác tính thứ phát khối u; tuy nhiên, tỷ lệ tiến triển, tử vong do tất cả các nguyên nhân, hoặc tử vong do kết quả của u tủy đều lớn hơn ở nhóm dùng giả dược / quan sát.
3. Hóa trị liệu kết hợp cố định cho bệnh bạch cầu cấp tính Myeloid
AML là một bệnh ung thư tiến triển nhanh chóng bắt đầu trong tủy xương và nhanh chóng làm tăng số lượng bạch cầu trong máu. Khoảng 21.380 người sẽ được chẩn đoán mắc bệnh AML trong năm nay, và khoảng 10.590 bệnh nhân bị AML sẽ chết vì căn bệnh này.
Vyxeos là một sự kết hợp cố định của các loại thuốc hóa trị liệu daunorubicin và cytarabine có thể giúp một số bệnh nhân sống lâu hơn nếu họ nhận được hai liệu pháp riêng biệt. FDA đã chấp thuận Vyxeos để điều trị người lớn với hai loại bệnh bạch cầu cấp tính myeloid (AML):
- AML liên quan đến trị liệu mới được chẩn đoán (t-AML), và
- AML với những thay đổi liên quan đến myelodysplasia (AML-MRC).
T-AML xảy ra như là một biến chứng của hóa trị hoặc xạ trị trong khoảng 8 đến 10 phần trăm của tất cả các bệnh nhân được điều trị ung thư. Trung bình, nó xảy ra trong vòng năm năm sau khi điều trị. AML-MRC là một loại AML có liên quan đến việc có tiền sử rối loạn máu nhất định và các đột biến quan trọng khác trong các tế bào ung thư bạch cầu. Cả hai bệnh nhân có t-AML và những bệnh nhân có AML-MRC đều có tuổi thọ rất thấp.
Trong một thử nghiệm lâm sàng, 309 bệnh nhân mới được chẩn đoán t-AML hoặc AML-MRC được phân ngẫu nhiên để nhận Vyxeos hoặc điều trị riêng biệt daunorubicin và cytarabine, bệnh nhân nhận được Vyxeos sống lâu hơn bệnh nhân được điều trị riêng biệt daunorubicin và cytarabine (trung bình tổng thể sống sót 9,56 tháng so với 5,95 tháng).
Tác dụng phụ thường gặp bao gồm chảy máu (xuất huyết), sốt với số lượng bạch cầu thấp (giảm bạch cầu do sốt), phát ban, sưng mô (phù nề), buồn nôn, viêm màng nhầy (viêm niêm mạc) và các tác dụng phụ khác bao gồm các vấn đề tiêu hóa , nhiễm trùng nghiêm trọng và nhịp tim bất thường (loạn nhịp tim).
> Nguồn:
> Thông cáo về FDA. FDA chấp thuận một phương pháp điều trị mới cho người lớn bị bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính hoặc tái phát. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> Thông cáo về FDA. FDA chấp thuận điều trị đầu tiên đối với một số loại bệnh ung thư bạch cầu tủy cấp tính tiên lượng kém. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA chấp thuận sử dụng mới của Lenalidomide trong nhiều Myeloma. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance.