Cấy ghép tế bào Islet cho bệnh tiểu đường: Nó là gì và ai hội đủ điều kiện

Chúng ta có gần một Cure cho bệnh tiểu đường không?

Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 (đái tháo đường) không sản xuất bất kỳ insulin nào - các tế bào beta sản xuất insulin (tế bào)) trong tuyến tụy của họ không hoạt động bình thường vì những lý do không rõ 100%. Như một cách để quản lý lượng đường trong máu, họ dựa vào insulin nhân tạo, tiêm insulin nhiều lần mỗi ngày hoặc mang bơm insulin, đếm carbohydratethường xuyên kiểm tra lượng đường trong máu của họ .

Tuy nhiên, các nhà khoa học đang khám phá việc tạo ra các tế bào islet của con người (tế bào tạo insulin) từ tế bào gốc, với mục đích cấy ghép các tế bào này để giúp những người mắc bệnh tiểu đường loại bỏ insulin. Cấy ghép các tế bào đảo được tạo ra từ tế bào gốc là một khu vực nghiên cứu đang phát triển và hiện đang được sử dụng trong các nghiên cứu trên động vật. Tuy nhiên, theo Viện Y tế Quốc gia, có hai loại cấy ghép tế bào islet được thiết lập khác đang được sử dụng ở những người được lựa chọn cẩn thận với bệnh tiểu đường.

Cấy ghép tế bào Islet là gì?

Ghép tế bào đảo tụy, còn được gọi là ghép tế bào beta, là một quá trình trong đó các tế bào beta, hoặc từ các nhà tài trợ hoặc tế bào của con người được tạo ra trong phòng thí nghiệm, được cấy vào một người mắc bệnh tiểu đường loại 1. Hy vọng là họ tiết ra insulin và giúp điều hòa lượng đường trong máu, như các tế bào beta bình thường hoạt động.

Cho đến nay, bệnh nhân cấy ghép với các tế bào đảo nhỏ của các nhà tài trợ đã chết có thể làm insulin độc lập trong nhiều năm.

Tuy nhiên, chiến lược này bị hạn chế do sự khan hiếm và chất lượng của các tế bào đảo nhỏ của nhà tài trợ. Ngoài ra, điều quan trọng cần lưu ý là cấy ghép tế bào là một thủ tục thử nghiệm và sẽ được dán nhãn cho đến khi công nghệ cấy ghép được coi là đủ thành công để được dán nhãn điều trị.

Hiện nay, có hai loại cấy ghép tồn tại.

Allo-Cấy ghép

Đây là loại cấy ghép liên quan đến việc lấy tế bào đảo từ một người hiến tặng đã chết và thanh lọc chúng. Sau khi thanh lọc, các tế bào được xử lý và chuyển vào người nhận.

Loại ghép này đã được sử dụng ở một số bệnh nhân tiểu đường loại 1 có đường huyết rất khó kiểm soát. Lý tưởng nhất, việc cấy ghép sẽ dẫn đến mức đường huyết bình thường mà không cần tiêm insulin hoặc tiêm truyền, hoặc ít nhất sẽ làm giảm lượng insulin cần thiết. Một mục tiêu khác là giảm tình trạng hạ đường huyết không nhận thức - một tình trạng nguy hiểm trong đó mọi người không thể cảm nhận được lượng đường trong máu thấp.

Bệnh nhân cấy ghép thường nhận được hai lần tiêm truyền với trung bình 400.000 đến 500.000 đảo nhỏ mỗi lần tiêm truyền. Khi được cấy ghép, các tế bào beta ở các đảo nhỏ này bắt đầu tạo ra và giải phóng insulin.

Khi nhận được các tế bào cấy ghép, bạn phải dùng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn ngừa thải ghép. Điều này có thể làm phức tạp bệnh tiểu đường bởi vì theo thời gian các loại thuốc này, chẳng hạn như corticosteroid, có thể làm tăng khả năng đề kháng insulin, làm tăng lượng đường trong máu. Các loại thuốc ức chế miễn dịch khác có thể làm giảm khả năng tế bào beta giải phóng insulin.

Và cuối cùng, những loại thuốc này làm giảm hệ miễn dịch, có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Do đó, rõ ràng là quá trình này không đến mà không có giới hạn và sự không chắc chắn.

Việc cấy ghép Allo không được tiến hành ở tất cả các bệnh viện - bệnh viện phải được sự cho phép của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để nghiên cứu lâm sàng về cấy ghép islet. Một bác sĩ chuyên chụp ảnh y khoa, một chuyên gia X quang, thường là người thực hiện cấy ghép. Ông sử dụng tia X và siêu âm để hướng dẫn đặt một ống thông (một ống nhựa mỏng) thông qua một đường rạch nhỏ ở dạ dày phía trên vào tĩnh mạch cửa (một tĩnh mạch chính cung cấp máu cho gan).

Khi ống thông được lắp vào đúng vị trí, các tế bào đảo được đẩy từ từ qua. Thông thường, bệnh nhân được tiêm anethesia tại địa phương và thuốc an thần trong khi làm thủ thuật.

Các nhà nghiên cứu tin rằng bệnh nhân cần khoảng 350 đến 750 triệu tế bào để ngăn chặn việc sử dụng insulin hoàn toàn. Do đó, hầu hết bệnh nhân cần ghép nhiều lần.

Tự động cấy ghép

Đây là loại ghép được thực hiện sau khi loại bỏ tổng số tuyến tụy (cắt tụy) ở những bệnh nhân viêm tụy nặng và mãn tính mà không thể được quản lý bởi các phương pháp điều trị khác. Ý tưởng là để duy trì sản xuất insulin và tiết bởi vì loại bỏ tuyến tụy có thể dẫn đến một người phát triển bệnh tiểu đường.

Bệnh nhân tiểu đường loại 1 không thể nhận được loại ghép này.

Ưu điểm

So với cấy ghép toàn bộ nội tạng, cấy ghép tế bào islet ít xâm lấn hơn nhiều. Việc cấy ghép thành công sẽ giúp cải thiện việc kiểm soát đường huyết và hạn chế hoặc giảm sử dụng insulin trong thời gian dài. Điều này có nghĩa là bệnh nhân sẽ không phải tiêm insulin hoặc truyền insulin qua bơm nhiều lần trong ngày. Kiểm soát lượng đường trong máu tốt hơn có thể làm giảm hoặc làm chậm nguy cơ biến chứng bệnh tiểu đường như bệnh tim, bệnh thần kinh do tiểu đường (tổn thương thần kinh) và bệnh võng mạc (tổn thương mắt).

Ngoài ra, với cấy ghép allo, thậm chí chức năng một phần sau khi cấy ghép có thể đảo ngược hạ đường huyết không nhận thức, giúp bệnh nhân cảm thấy các triệu chứng như đổ mồ hôi, lắc, tăng nhịp tim, lo âu hoặc đói và điều trị cho phù hợp.

Rủi ro

Quy trình cấy ghép có thể làm tăng nguy cơ chảy máu và đông máu. Cũng có khả năng là các tế bào được cấy ghép có thể không hoạt động tốt hay không. Ngoài ra, tất cả các tế bào có thể không hoạt động ngay lập tức và có thể mất thời gian để bắt đầu hoạt động đúng cách. Do đó, người nhận có thể cần dùng insulin cho đến khi các tế bào bắt đầu hoạt động bình thường.

Ngoài ra còn có nguy cơ rằng phản ứng tự miễn dịch ban đầu đã phá hủy các tế bào gốc của người đó có thể được kích hoạt lại, dẫn đến một cuộc tấn công vào các tế bào mới. Các nhà nghiên cứu hiện đang cố gắng điều tra nếu sử dụng các khu vực khác của cơ thể để cấy ghép có thể ngăn chặn điều này xảy ra.

Để ngăn chặn sự từ chối của các tế bào, bạn phải dùng thuốc ức chế miễn dịch làm giảm hệ thống miễn dịch. Những loại thuốc này cũng có thể làm tăng lượng đường trong máu. Các thuốc ức chế miễn dịch không cần thiết trong trường hợp ghép tự động vì các tế bào được truyền đến từ cơ thể của bệnh nhân.

Hạn chế

Một trở ngại lớn là có sự thiếu hụt các tế bào đảo từ các nhà tài trợ - nhiều lần không có đủ tế bào khỏe mạnh để cấy ghép và không có đủ các nhà tài trợ.

Như bạn có thể tưởng tượng, loại thủ tục này cũng tốn kém. Trong khi bệnh nhân có thể tiết kiệm tiền cho insulin, chi phí của thủ thuật, các cuộc hẹn và thuốc ức chế miễn dịch tạo ra các rào cản tài chính ngăn cản việc sử dụng rộng rãi cấy ghép allet.

Kỳ vọng tương lai

Các nhà khoa học đang làm việc chăm chỉ để hoàn thiện cấy ghép tế bào islet. Đã có một số nghiên cứu trình bày khả năng tạo ra các tế bào beta của con người từ các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm. Người ta tin rằng những tế bào này sẽ tạo ra một số lượng lớn các tế bào đảo nhỏ hiệu quả hơn. Và mặc dù đã có nhiều tiến bộ, nhiều công việc cần phải được thực hiện trong lĩnh vực này trước khi cấy ghép trở thành một lựa chọn điều trị. Hoàn thiện phương pháp này có thể mang lại cho chúng ta một bước gần hơn để chữa bệnh tiểu đường.

Một từ từ

Ghép tế bào Islet, đặc biệt là ghép allo, hiện đang được sử dụng trên một dân số rất được lựa chọn của những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 có một thời gian rất khó khăn quản lý đường trong máu của họ hoặc có một trường hợp nghiêm trọng của hạ đường huyết không nhận thức. Việc cấy ghép chỉ được thực hiện tại các bệnh viện nghiên cứu lâm sàng đã được FDA chấp thuận.

Các nghiên cứu trên động vật đã gợi ý rằng các tế bào beta được tạo ra từ tế bào gốc và được sử dụng trong cấy ghép tạo ra insulin một cách nhanh chóng. Phương pháp sản xuất tế bào beta này có thể cung cấp một nguồn tế bào đáng tin cậy và có khả năng tiết kiệm chi phí hơn so với các đảo con người được hiến tặng. Không chỉ điều này có thể mở rộng số lượng các thủ tục cấy ghép tế bào đảo nhỏ, mà còn có thể làm tăng sự sẵn có của các tế bào beta của con người cho các mục đích nghiên cứu.

Sử dụng tế bào gốc có thể giúp hàng triệu người, nhưng các nhà khoa học có nhiều việc phải làm trước khi hoàn thiện phương pháp này.

> Nguồn:

> Viện quốc gia về bệnh tiểu đường và tiêu hóa và bệnh thận. Cấy ghép tuyến tụy.

> Pagliuca FW, et. al. Thế hệ các tế bào tuyến tụy của con người chức năng trong ống nghiệm. Ô. 2014 ngày 9 tháng 10 năm 159 (2): 428-39. doi: 10.1016 / j.cell.2014.09.040.

> Báo cáo thường niên lần thứ 7 của Cục cấy ghép Collaborative Transplant. Cộng tác cấy ghép đảo Islet. https://web.emmes.com/study/isl//reports/01062012_7thAnnualReport.pdf

> Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ. Dữ kiện sự kiện nhanh và số liệu thống kê về bệnh tiểu đường .

> JDRF. Một con đường mới đến các ô beta.