Đánh giá các lựa chọn điều trị bổ sung
Liệu pháp chữa bệnh duy nhất cho myelofibrosis chính (PMF) là cấy ghép tế bào gốc , tuy nhiên, liệu pháp này chỉ được khuyến cáo cho những bệnh nhân có nguy cơ cao và trung bình. Ngay cả trong nhóm này, tuổi tác và các điều kiện y tế khác có thể làm tăng nguy cơ liên quan đến cấy ghép đáng kể làm cho nó một điều trị ít hơn ý tưởng. Ngoài ra, không phải tất cả những người có PMF có nguy cơ cao và trung bình sẽ có một người hiến tế bào gốc thích hợp (người anh em ruột hoặc người hiến tặng không liên quan).
Chúng tôi đề nghị những người có PMF có nguy cơ thấp được điều trị nhằm giảm các triệu chứng liên quan đến căn bệnh này.
Có lẽ bác sĩ của bạn đã khuyên rằng cấy ghép không phải là lựa chọn tốt nhất cho bạn, hoặc không có nhà tài trợ phù hợp có thể được xác định, hoặc bạn không dung nạp các liệu pháp đầu tiên khác cho PMF. Đương nhiên, câu hỏi tiếp theo của bạn có thể là những lựa chọn điều trị khác có sẵn? May mắn thay, có rất nhiều nghiên cứu đang diễn ra cố gắng tìm thêm các lựa chọn điều trị. Chúng tôi sẽ xem xét một số loại thuốc này trong thời gian ngắn.
Chất ức chế JAK2
Ruxolitinib , một chất ức chế JAK2, là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên được xác định cho PMF. Các đột biến trong gen JAK2 có liên quan đến sự phát triển của PMF.
Ruxolitinib là một liệu pháp thích hợp cho những người có những đột biến này không thể trải qua cấy ghép tế bào gốc. May mắn thay, nó đã được tìm thấy hữu ích ngay cả ở những người không có đột biến JAK2.
Hiện đang có nghiên cứu tìm cách phát triển các loại thuốc tương tự (các chất ức chế JAK2 khác) có thể được sử dụng trong điều trị PMF cũng như kết hợp ruxolitinib với các thuốc khác.
Momelotinib là một chất ức chế JAK2 khác đang được nghiên cứu để điều trị PMF. Những nghiên cứu ban đầu ghi nhận rằng 45% những người nhận được momelotinib đã giảm kích thước lá lách.
Khoảng một nửa số người được nghiên cứu đã cải thiện tình trạng thiếu máu và hơn 50% đã có thể ngừng điều trị truyền máu. Giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu thấp) có thể phát triển và có thể hạn chế hiệu quả. Momelotinib sẽ được so sánh với ruxolitinib trong một nghiên cứu pha 3 để xác định vai trò của nó trong điều trị PMF.
Thuốc điều hòa miễn dịch
Pomalidomide là một loại thuốc điều hòa miễn dịch (thuốc làm thay đổi hệ miễn dịch). Nó liên quan đến thalidomide và lenalidomide. Nói chung, các loại thuốc này được dùng với prednisone (một loại thuốc steroid).
Thalidomide và lenalidomide đã được nghiên cứu làm phương án điều trị trong PMF. Mặc dù cả hai đều cho thấy lợi ích, việc sử dụng chúng thường bị giới hạn bởi các tác dụng phụ. Pomalidomide được phát triển như một lựa chọn ít độc hại. Một số bệnh nhân có sự cải thiện bệnh thiếu máu nhưng không thấy có tác dụng ở kích thước lá lách. Với lợi ích hạn chế này, có những nghiên cứu đang tiến hành xem xét kết hợp polmalidomide với các tác nhân khác như ruxolitinib để điều trị PMF.
Thuốc biểu sinh
Các loại thuốc biểu sinh là những loại thuốc ảnh hưởng đến sự biểu hiện của một số gen hơn là thay đổi chúng. Một loại thuốc này là thuốc hạ đường huyết, bao gồm azacitidin và decitabine.
Những loại thuốc này hiện đang được sử dụng để điều trị hội chứng myelodysplastic . Các nghiên cứu xem xét vai trò của azacitidine và decitabine đang trong giai đoạn sớm. Các loại thuốc khác là chất ức chế histone deacetlyase (HDAC) như givinostat và panobinostat.
Everolimus
Everolimus là một loại thuốc được phân loại là chất ức chế mTOR kinase và ức chế miễn dịch. FDA (Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm) đã chấp thuận điều trị một số bệnh ung thư (ung thư biểu mô tế bào thận, ung thư biểu mô thận, vv) và ngăn ngừa thải ghép cơ quan ở những người đã được cấy ghép nội tạng (gan hoặc thận). Everolimus được uống.
Các nghiên cứu ban đầu cho thấy rằng nó có thể làm giảm triệu chứng, kích thước lá lách, thiếu máu, số lượng tiểu cầu và số lượng bạch cầu.
Imetelstat
Imetelstat đã được nghiên cứu trong một số bệnh ung thư và myelofibrosis. Trong các nghiên cứu ban đầu, nó đã gây ra thuyên giảm (các dấu hiệu và triệu chứng của PMH đã chết) ở một số người có PMF trung bình hoặc có nguy cơ cao.
Nếu bạn không đáp ứng với điều trị đầu tiên, đăng ký vào một thử nghiệm lâm sàng có thể cung cấp cho bạn truy cập vào các liệu pháp mới. Hiện nay, có hơn 20 thử nghiệm lâm sàng đánh giá các lựa chọn điều trị cho những người bị myelofibrosis. Bạn có thể thảo luận về tùy chọn này với bác sĩ của bạn.
> Nguồn:
> Cervantes F. Cách tôi điều trị bệnh myelofibrosis sơ cấp. Máu. 2014, 124: 2635-2642.
> Geyer HL và Mesa RA. Điều trị cho u nguyên bào tủy: khi nào, tác nhân nào và như thế nào? Máu. 2014, 124: 3529-3537.