Năm 2011, khi Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt Benlysta (belimumab), đó là một vấn đề lớn! Benlysta là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận cho lupus trong hơn 50 năm. Trước đó, các loại thuốc duy nhất được FDA chấp thuận để điều trị bệnh lupus là Plaquenil (hydroxychloroquine), prednisone (1955) và aspirin (1948). Nhưng Plaquenil không được tạo ra và không chỉ được sử dụng cho bệnh lupus. Nó được gọi là thuốc chống sốt rét vì nó được sử dụng để phòng ngừa bệnh sốt rét, và nó cũng được sử dụng để điều trị viêm khớp dạng thấp.
Khi bạn nghe về Benlysta, bạn thường nghe từ sinh học . Không giống như các loại thuốc được tạo ra từ quá trình hóa học, sinh học là một loại thuốc được phát triển từ các nguồn tự nhiên như động vật, con người hoặc vi sinh vật. Benlysta là duy nhất bởi vì sinh học khác đã đến trước nó và thất bại như điều trị lupus.
Ngoài ra, Benlysta là phương pháp điều trị nhắm mục tiêu đầu tiên cho bệnh lupus. Các loại thuốc khác thường được sử dụng để điều trị lupus - như hydroxychloroquine, corticosteroid, methotrexate, azathioprine, cyclophosphamide, và mycophenolate mofetil — hoặc được thiết kế cho các mục đích khác ngăn chặn hệ miễn dịch rộng hơn. Nhưng vì Benlysta là một loại sinh học, tạo thành từ protein của con người, các nhà nghiên cứu đã có thể phát triển một loại thuốc có thể nhắm vào một phần cụ thể của hệ thống miễn dịch đóng một vai trò trong việc kích hoạt các triệu chứng lupus.
Là phương pháp điều trị lupus sinh học được nhắm mục tiêu đầu tiên, Benlysta không chỉ cung cấp một lựa chọn điều trị khác mà còn khuyến khích nghiên cứu lupus mới và sáng tạo hơn. Vì những lý do này, sự chấp thuận của FDA về thuốc là một thời điểm quan trọng trong lịch sử nghiên cứu lupus!
Đương nhiên, một người nào đó học về Benlysta lần đầu tiên sẽ tò mò muốn tìm hiểu thêm về thuốc. Dưới đây là câu trả lời cho các câu hỏi phổ biến về Benlysta.
Benlysta hoạt động như thế nào?
Theo Liên minh Nghiên cứu Lupus, Benlysta "hoạt động bằng cách làm dịu hệ miễn dịch hiếu động của lupus bằng cách ức chế một loại protein có tên là 'B lymphocyte stimulator (BLyS)' để tăng phản ứng viêm tấn công và phá hủy các mô khỏe mạnh của cơ thể."
Nói cách khác, BLYS là một phần của hệ miễn dịch mà thuốc nhắm đến. Benlysta nhằm mục đích ngăn chặn BLYS kích hoạt tình trạng viêm gây ra hệ miễn dịch tấn công cơ thể của chính người đó.
Benlysta thường được sử dụng kết hợp với các loại thuốc lupus khác (liệu pháp tiêu chuẩn). Sự kết hợp đã cho thấy có hiệu quả hơn trong việc giảm các triệu chứng lupus hơn là điều trị tiêu chuẩn một mình. Các triệu chứng giảm có xu hướng liên quan đến da, miệng, khớp và cơ, và hệ miễn dịch.
Một lợi ích khác của thuốc là giảm sử dụng corticosteroid. Điều này quan trọng bởi vì điều trị lâu dài, corticosteroids được biết là gây ra các tác dụng phụ như mất xương và tổn thương cơ quan.
Benylsta được quản lý như thế nào?
Không giống như hầu hết các phương pháp điều trị lupus khác, Benlysta không phải là một viên thuốc. Nó được tiêm truyền tĩnh mạch (IV) hoặc thông qua tự tiêm.
Truyền dịch IV
Phương pháp này cho phép thuốc đi trực tiếp vào máu và bỏ qua dạ dày. Nếu nó đã nuốt dưới dạng viên thuốc, nó sẽ đi vào dạ dày và các protein quan trọng tạo thành thuốc sẽ bị phá hủy.
Khi tiêm truyền tĩnh mạch, bạn không thể quản lý nó tại nhà và phải đi đâu đó để tiêm truyền như văn phòng bác sĩ, bệnh viện hoặc trung tâm truyền dịch. Quá trình tiêm truyền có thể mất khoảng một giờ, nhưng lâu hơn nếu cần chuẩn bị và / hoặc thời gian quan sát.
Trong ba lần truyền đầu tiên, đó là điển hình cho chúng xảy ra hai tuần một lần, và sau đó bốn tuần một lần sau đó.
Benlysta được dùng như một loại thuốc dài hạn, và nếu bạn và bác sĩ của bạn đồng ý rằng nó hoạt động tốt cho bạn, đừng ngừng truyền dịch khi bạn bắt đầu cảm thấy khỏe hơn. Bạn nên tiếp tục điều trị ngay cả sau khi bạn cảm thấy tốt hơn như một cách để duy trì lợi ích tích cực của nó.
Tự tiêm
Đã có những nỗ lực để cung cấp một lựa chọn tự tiêm, có nghĩa là bạn sẽ có tùy chọn quản lý Benlysta mình, ở nhà. FDA đã chấp thuận lựa chọn tự tiêm đầu tiên vào năm 2017, đặc biệt cho lupus ban đỏ hệ thống, dạng lupus phổ biến nhất. Lựa chọn điều trị đòi hỏi một chút đào tạo từ bác sĩ của bạn và có thể dễ dàng hơn IV cho nhiều người.
Tôi nghe nói nó không làm việc cho người Mỹ gốc Phi
Các nghiên cứu ban đầu dẫn đến sự chấp thuận của Benlysta không bao gồm đủ người tham gia người Mỹ gốc Phi. Điều này không có nghĩa là thuốc sẽ không có tác dụng với bạn nếu bạn là người Mỹ gốc Phi. Ngược lại, nó có thể hoạt động tốt vì mọi người bị bệnh lupus là duy nhất.
Hiện đang có những thử nghiệm lâm sàng để giúp chúng tôi tìm hiểu thêm về Benlysta hiệu quả như thế nào đối với người Mỹ gốc Phi. Những thử nghiệm này đặc biệt quan trọng vì phụ nữ Mỹ gốc Phi có nguy cơ mắc bệnh lupus cao gấp 3 lần so với phụ nữ da trắng.
Nói chuyện với bác sĩ của bạn nếu bạn quan tâm đến việc thử Benlysta hoặc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng Benlysta.
Điều gì sẽ xảy ra nếu tôi có sự tham gia của cơ quan?
Khi Benlysta lần đầu tiên được FDA chấp thuận, không rõ liệu thuốc có mang lại lợi ích cho những người có sự tham gia của cơ quan như viêm thận lupus hay hệ thần kinh trung ương (CNS) lupus hay không. Tuy nhiên, trong một phân tích nghiên cứu, đã thấy rằng trong năm năm điều trị đầu tiên với Benlysta, thuốc không gây ra hoặc làm tổn thương cơ quan tồi tệ hơn, và có thể làm chậm tiến triển của bệnh liên quan đến tổn thương cơ quan. Vì đây là thông tin dựa trên một phân tích nghiên cứu đơn lẻ kết hợp hai nghiên cứu, nhiều nghiên cứu hơn sẽ mang lại lợi ích. Nghiên cứu này hứa hẹn, vì vậy nếu bạn có sự tham gia của cơ quan và muốn thử Benlysta, hãy nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn để xem họ có nghĩ đây là một lựa chọn tốt cho bạn hay không.
Tác dụng phụ và rủi ro là gì?
Giống như tất cả các loại thuốc, Benlysta có thể gây ra các tác dụng phụ và đi kèm với rủi ro. Công ty dược phẩm phải cảnh báo về tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra, nhưng điều này không có nghĩa là bạn sẽ gặp phải những tác dụng phụ này. Nếu bạn lo lắng về tác dụng phụ, điều quan trọng là phải nói chuyện với các chuyên gia về bệnh thấp khớp của bạn về những lo ngại của bạn. Trong trường hợp người ta gặp tác dụng phụ, họ có thể quyết định tiếp tục điều trị nếu tác dụng phụ không nghiêm trọng hoặc nếu họ và bác sĩ của họ cảm thấy rằng lợi ích của thuốc vượt quá tác dụng phụ.
Vì những rủi ro liên quan đến Benlysta, trước khi bắt đầu dùng thuốc, hãy nói với bác sĩ thấp khớp của bạn nếu bạn:
- có dấu hiệu hoặc đã được chẩn đoán bị nhiễm trùng, bệnh tim hoặc bệnh tâm thần
- cần hoặc vừa chủng ngừa, đặc biệt là vắc-xin sống
- có dị ứng với thuốc
- đang dùng một loại thuốc sinh học khác, kháng thể đơn dòng hoặc truyền tĩnh mạch của cyclophosphamide (Cytoxan®)
- đang dùng bất kỳ loại thuốc nào khác, bổ sung thảo dược hoặc vitamin
- có hoặc đã từng có bất kỳ loại ung thư nào
- có điều kiện y tế khác
- đang mang thai hoặc dự định có thai, hoặc nếu bạn đang cho con bú
Thông tin này sẽ giúp bác sĩ của bạn xác định xem liệu Benlysta có phải là phương pháp điều trị phù hợp với bạn và thời gian tốt nhất để bắt đầu điều trị hay không. Ví dụ, nếu bạn bị nhiễm trùng, họ sẽ phải hoãn điều trị vì thuốc làm tăng nguy cơ nhiễm trùng.
Nếu bất kỳ trường hợp nào trong số này xảy ra trong khi bạn đang dùng thuốc, bạn cũng nên nói với bác sĩ thấp khớp.
Trong các thử nghiệm lâm sàng, người ta trải qua các tác dụng phụ, nhưng không phải lúc nào cũng rõ ràng nếu tác dụng phụ trực tiếp do thuốc gây ra. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu - và trong trường hợp này GlaxoSmithKiline (GSK), các nhà sản xuất thuốc phải liệt kê mọi triệu chứng tiêu cực mà mọi người trải qua trong các thử nghiệm lâm sàng.
Tác dụng phụ Benlysta phổ biến nhất là
- buồn nôn
- bệnh tiêu chảy
- sốt
- nghẹt mũi
- viêm họng
- ho (viêm phế quản)
- khó ngủ
- đau chân hoặc cánh tay
- Phiền muộn
- đau đầu (đau nửa đầu)
- nhiễm trùng đường tiết niệu
- giảm số lượng bạch cầu (giảm bạch cầu)
- ói mửa
- đau bụng
Nếu bạn gặp những tác dụng phụ nghiêm trọng này, điều quan trọng là phải báo ngay cho bác sĩ chuyên khoa thấp khớp của bạn. Nếu bạn gặp phải các phản ứng phụ đe dọa tính mạng, như phản ứng dị ứng hạn chế hơi thở của bạn, hãy gọi ngay lập tức 9-1-1.
Có những tác dụng phụ khác, ít phổ biến hơn. Chúng được liệt kê trên trang web của GSK, nhưng nó cũng quan trọng để nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn về tác dụng phụ và rủi ro Benlysta, nói chung.
Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ tiêu cực của bất kỳ loại thuốc theo toa, không chỉ Benlysta, cho FDA. Truy cập www.fda.gov/medwatch hoặc gọi 1-800-FDA-1088.
Tôi có thể đủ khả năng để mua Benlysta không?
Mặc dù Benlysta là một lựa chọn điều trị đắt tiền, GSK cung cấp hỗ trợ tài chính. Bác sĩ thấp khớp của bạn có thể làm việc với bảo hiểm của bạn và GSK để nhận được hỗ trợ tài chính mà bạn sẽ cần.
Benlysta có làm việc cho trẻ em với Lupus không?
Người ta vẫn chưa biết liệu Benlysta có an toàn và hiệu quả đối với trẻ bị bệnh lupus hay không. Có một nghiên cứu lupus nhi khoa đang diễn ra đang đánh giá tính hiệu quả và an toàn của Benlysta đối với trẻ em bị lupus trong độ tuổi từ 5-17 tuổi. Nếu con bạn bị lupus, bạn có thể nói chuyện với bác sĩ của bạn về việc liệu nó có phù hợp để đăng ký cho họ nghiên cứu này hay không.
Vẫn còn thử nghiệm lâm sàng cho Benlysta?
Vâng. Nếu bạn muốn biết thêm thông tin về các thử nghiệm lâm sàng Benlysta, bạn có thể nói chuyện với bác sĩ thấp khớp hoặc liên hệ trực tiếp với GSK. Bạn cũng có thể truy cập clinicaltrials.gov và nhập Benlysta vào hộp tìm kiếm.
Có an toàn để đưa Benlysta trong một thời gian dài?
Các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu tác dụng của Benlysta ở những người đã dùng thuốc trong năm năm và đã phát hiện ra rằng, cho đến nay, loại thuốc này an toàn để dùng trong khoảng thời gian này. Họ không tìm thấy sự gia tăng tác dụng phụ đã được biết đến.
Nếu tôi đang mang thai hoặc muốn cho con bú sữa mẹ thì sao?
Trong khi có những phụ nữ đã sinh thành công cho những đứa trẻ khỏe mạnh trong khi dùng Benlysta, các nhà nghiên cứu vẫn đang nghiên cứu xem có an toàn khi dùng Benlysta khi mang thai không - thuốc có truyền vào thai nhi và nếu có, tác động đó là gì? Các nhà nghiên cứu đã thu thập và phân tích một số dữ liệu nhưng cần nhiều dữ liệu hơn.
Nếu bạn có thai trong khi dùng Benlysta hoặc trong vòng bốn tháng sau khi ngừng thuốc, hãy báo ngay cho bác sĩ chuyên khoa thấp của bạn, và cũng hỏi họ về Cơ quan Đăng ký Mang thai Belimumab (Benlysta ™).
Thông qua quan sát và thu thập dữ liệu, registry được thiết kế để giúp các nhà nghiên cứu hiểu rõ hơn về tác động của Benlysta đối với thai kỳ. Bạn và con bạn cũng sẽ được theo dõi chặt chẽ nếu bạn quyết định ở lại trên thuốc.
Trong một số trường hợp, mọi người có thể quyết định ở lại Benlysta trong suốt thai kỳ nếu lợi ích của việc ở lại thuốc lớn hơn tác động tiêu cực mà nó có thể có đối với em bé.
Nếu không, bạn nên sử dụng biện pháp tránh thai để tránh mang thai trong khi dùng Benlysta, hoặc đến bốn tháng sau khi ngừng thuốc.
Tương tự như vậy, không biết liệu thuốc có truyền từ mẹ sang con thông qua cho con bú hay không. Phụ huynh sẽ phải chọn giữa việc cho con bú hoặc dùng Benlysta. Nếu bạn đang cân nhắc việc cho con bú, hãy nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn, những người sẽ giúp bạn tìm ra lựa chọn tốt nhất của bạn.
Làm thế nào để tôi tìm thấy tin tức hiện tại về Benlysta?
Để tìm hiểu về bất kỳ nghiên cứu gần đây hoặc tin tức liên quan đến Benlysta, bạn có thể nói chuyện với bác sĩ của bạn. Bạn cũng có thể thực hiện tìm kiếm trên internet, đảm bảo tìm nguồn đáng tin cậy .
Trong công cụ tìm kiếm ưa thích của bạn, bạn có thể nhập cụm từ tìm kiếm như nghiên cứu Benlysta 2016 (sử dụng năm hiện tại).
Một vài kết quả tìm kiếm đầu tiên có thể bao gồm các liên kết đến Liên minh Nghiên cứu Lupus, hoặc các tổ chức lupus có uy tín khác. Ví dụ về các trang web tin tức nghiên cứu lupus đáng tin cậy là MedPage Today và Lupus News Today. Những điều này cũng có thể xuất hiện trong tìm kiếm của bạn. (Tìm hiểu thêm về cách tìm thông tin y tế đáng tin cậy trên internet.)
Bạn có thể gặp các bài báo do GSK xuất bản. Nó luôn luôn hữu ích để đi trực tiếp đến các công ty dược phẩm và xem những gì thông cáo báo chí gần đây họ đã được công bố về một điều trị cụ thể.
Nếu bạn muốn đi thẳng vào nghiên cứu, PubMed là trang web của chính phủ Hoa Kỳ cung cấp quyền truy cập miễn phí vào cơ sở dữ liệu của Thư viện Y khoa Quốc gia có tên là Medline. Đôi khi nó cung cấp các bài viết hoàn chỉnh. Lần khác nó cung cấp tóm tắt. Tóm tắt là một bản tóm tắt của bài báo.
Nếu bạn tìm kiếm trên PubMeb cho Benlysta, bạn sẽ nhận được nhiều kết quả. Bạn có thể thu hẹp kết quả bằng cách thêm vào cụm từ tìm kiếm của mình. Thay vì tìm kiếm Benlysta , hãy tìm kiếm các tác dụng phụ của Benlysta chẳng hạn.
Benlysta có sẵn bên ngoài Hoa Kỳ không?
Ngoài việc có mặt tại Hoa Kỳ, Benlysta còn có mặt tại 6 châu lục - Bắc và Nam Mỹ, Châu Phi, Châu Á, Châu Âu và Úc. Để tìm hiểu xem Benlysta có sẵn ở quốc gia cụ thể của bạn hay không, hãy nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn. Bạn cũng có thể gọi GSK. Để liên hệ với họ nếu bạn sống bên ngoài Hoa Kỳ, hãy truy cập phần Toàn cầu trên trang web của họ và tìm kiếm theo vùng.
Benlysta sẽ làm việc cho tôi chứ?
Mọi người bị bệnh lupus là một cá nhân độc nhất, vì vậy không có câu trả lời đơn giản nào cho câu hỏi này.
Nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn để tìm hiểu xem họ có nghĩ rằng bạn là một ứng cử viên tốt cho điều trị này hay không.
Nếu bạn và bác sĩ thấp khớp của bạn nghĩ rằng đó là một lựa chọn điều trị tốt, bạn sẽ phải thử thuốc để xem nó hoạt động như thế nào cho bạn. Hãy nhớ rằng nó không hoạt động ngay lập tức như một điều trị như corticosteroid. Có thể mất vài tuần hoặc vài tháng để bắt đầu thấy kết quả.
Xét Benlysta? Nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn
Nếu bạn đang xem xét Benlysta, bước tiếp theo là nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn. Bạn sẽ tự nhiên có nhiều câu hỏi trong cuộc trò chuyện ban đầu về việc điều trị, cũng như vào bất kỳ thời điểm nào sau đó, kể cả khi bạn đang dùng thuốc. Viết ra các câu hỏi của bạn khi chúng phát sinh và đưa danh sách câu hỏi của bạn đến cuộc hẹn tiếp theo. Bạn cũng có thể gọi trực tiếp cho GSK qua Cổng BENLYSTA theo số 1-877-4-BENLYSTA (1-877-423-6597) từ Thứ Hai đến Thứ Sáu, 8 giờ sáng đến 8 giờ tối theo Giờ Miền Đông. Khi nói đến sức khỏe của bạn, bạn có quyền được thông báo càng tốt.
> Nguồn:
> Bruce I, Urowitz M, Vollenhoven R, et al. Tổn thương và tích lũy tổn thương cơ quan dài hạn ở bệnh nhân SLE được điều trị bằng belimumab cộng với tiêu chuẩn chăm sóc. Lupus. 2016; 0: 1-11. http://lup.sagepub.com/content/early/2016/02/18/0961203315625119.full.pdf+html.
> Dubey A, Handu S, Dubey S, Sharma P, Sharma K, Ahmed Q. Belimumab: Điều trị sinh học được nhắm mục tiêu đầu tiên cho Lupus Erythematosus toàn thân. Tạp chí Dược & Dược lý. 2011; Tháng 10-12; 2 (4): 317–319. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3198539/.
> Landy H, Powell M, Hill D, Eudy A, Petri M. Belimumab Pregnancy Registry: Nghiên cứu thuần tập tương lai về kết quả mang thai. Sản phụ khoa. 2014; 123 (1). http://journals.lww.com/greenjournal/Abstract/2014/05001/Belimumab_Pregnancy_Registry__Prospective_Cohort.130.aspx.
> Vollenhoven R, Petri M, Wallace J, et al. Liều Corticosteroid tích lũy trong năm mươi hai tuần ở bệnh nhân Lupus Erythematosus toàn thân: Phân tích gộp từ các thử nghiệm Belimumab giai đoạn III. Viêm khớp & Thấp khớp. 2016; 68 (9): 2184–2192. http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/art.39682/abstract.