Các chi phí được "FDA chấp thuận"
Các loại thuốc ung thư tuyến tiền liệt mới xuất hiện khá hiếm khi các nghiên cứu được FDA yêu cầu phải trả hàng trăm triệu đô la. FDA yêu cầu các nghiên cứu này phân bổ ngẫu nhiên đàn ông thành hai nhóm so sánh. Một nhóm nhận được loại thuốc mới đang được thử nghiệm. Nhóm khác nhận được một giả mạo không hiệu quả, được gọi là giả dược. Giả sử nghiên cứu được thực hiện một cách chấp nhận được, FDA sẽ chấp thuận một loại thuốc mới để sử dụng cho mục đích thương mại, chỉ khi những người nhận thuốc mới sống lâu hơn những người được điều trị bằng giả dược bằng một mức độ nhất định mà không có độc tính quá mức.
Việc tìm kiếm hàng trăm tình nguyện viên sẵn sàng tham gia vào các loại nghiên cứu này là khó khăn. Những người đàn ông biết có một cơ hội họ sẽ nhận được một giả dược không hiệu quả. Ai muốn có cơ hội nhận được viên thuốc đường khi đối mặt với một căn bệnh đe dọa tính mạng? Mặc dù vậy, sau khi đã sử dụng tất cả các lựa chọn điều trị phổ biến, họ trở nên tuyệt vọng và đăng ký nghiên cứu, hy vọng sẽ may mắn và nhận được McCoy thực sự.
Những nghiên cứu này diễn ra trong nhiều năm bởi vì chúng chỉ được hoàn thành khi phần lớn những người tham gia nghiên cứu đã chết vì ung thư tiến triển. Để có đủ số lượng người tham gia, các công ty giám sát tổ chức và điều hành các nghiên cứu này cần mối quan hệ hợp đồng với hàng trăm trung tâm nghiên cứu trở lên. Chi phí cao của các nghiên cứu này dễ hiểu khi bạn xem xét yêu cầu theo dõi tất cả các bệnh nhân khác nhau này, tại nhiều địa điểm khác nhau, trong một khoảng thời gian dài.
Provenge là một loại thuốc được FDA chấp thuận để điều trị bệnh ung thư tuyến tiền liệt đã vượt qua tất cả những thách thức này. Provenge có một cơ chế hoạt động độc đáo hoạt động bằng cách tăng cường hệ miễn dịch. Dendreon, nhà sản xuất, đã cấp bằng sáng chế một quy trình thu hoạch tế bào miễn dịch ra khỏi máu bằng plasmapheresis, một quá trình ba giờ tương tự như lọc máu.
Các tế bào thu hoạch sau đó được đưa đến một phòng thí nghiệm đặc biệt và trộn lẫn với các chất để tăng cường tính hung hăng chống ung thư. Các tế bào tương tự sau đó được truyền lại vào cùng một bệnh nhân.
Kháng cáo chính của Provenge là tỷ lệ thấp của các tác dụng phụ. Tuy nhiên, việc điều trị, không dựa vào hóa trị liệu, rất mang tính cách mạng sau khi nghiên cứu đầu tiên, FDA buộc công ty phải lặp lại nghiên cứu của họ để xác nhận rằng việc điều trị thực sự kéo dài tuổi thọ do hoài nghi. Một lần nữa, nghiên cứu thứ hai cho thấy những người đàn ông được điều trị bằng Provenge có khả năng sống sót hơn 30% sau 3 năm điều trị so với những người dùng giả dược. Cuối cùng, FDA thừa nhận kết quả và gật đầu tán thành. Như có thể được tưởng tượng, sự chậm trễ, chưa kể đến chi phí bổ sung của lặp đi lặp lại nghiên cứu, bao la tăng chi phí phát triển của Provenge.
Jevtana, một dạng hóa trị liệu cải tiến, là một tác nhân khác mà FDA chấp thuận dựa trên một nghiên cứu về sự sống còn ngẫu nhiên. Tuy nhiên, thay vì giả dược, Jevtana được so sánh với một hóa trị liệu cũ gọi là Mitoxantrone làm giảm đau nhưng không kéo dài sự sống còn. 755 đàn ông được phân bổ ngẫu nhiên để điều trị bằng Jevtana hoặc Mitoxantrone.
Sự sống còn của đàn ông nhận Jevtana tốt hơn 30% so với những người đàn ông được điều trị bằng Mitoxantrone.
Câu chuyện về cách mà Sanofi-Aventis đưa Jevtana, một loại hóa trị mới, ra thị trường cũng không kém phần đáng ngạc nhiên khi công ty dược phẩm, chịu rủi ro rất lớn vì họ đã thử nghiệm Jevtana ở những người đàn ông đã kháng với Taxotere. (Taxotere được coi là hóa trị “chuẩn” cho ung thư tuyến tiền liệt.) Cách tiếp cận này khiến các chuyên gia trong ngành bất ngờ vì lịch sử, đàn ông kháng Taxotere có thể được cho là sẽ phản ứng rất kém với bất kỳ hóa trị liệu nào nữa. Mặc dù những người da trắng, Jevtana đã được chứng minh để cải thiện sự sống còn, ngay cả trong một nhóm bệnh nhân kháng trị liệu.
Chi phí của các tác nhân chống ung thư hiện đại dễ hiểu hơn khi xem xét các năm nghiên cứu yêu cầu chi tiêu hàng trăm triệu đô la. Jevtana và Provenge là những câu chuyện thành công. Thật không may, khi xem xét chi phí cao của các loại thuốc này, chúng ta cũng phải tính thêm chi phí của nhiều loại thuốc đã được thử nghiệm trong các thử nghiệm ngẫu nhiên nhưng không thể hiện sự cải thiện về tỷ lệ sống.
Bây giờ Jevtana và Provenge đã được chứng minh là giúp người đàn ông sống lâu hơn, các nghiên cứu sâu hơn đang được tiến hành để xác định xem những công cụ chống ung thư quan trọng này có thể được sử dụng theo cách tối ưu nhất. Đặc biệt, hiệu quả của chúng có thể được tăng cường hơn nữa bằng cách kết hợp chúng với các loại thuốc khác hoặc với các loại bức xạ khác nhau.