Trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm , hiện nay loại thuốc tốt nhất chúng ta phải ngăn ngừa biến chứng được gọi là hydroxyurea, đôi khi được viết tắt là HU. Hydroxyurea lần đầu tiên được phát triển như một loại thuốc hóa trị liệu vào những năm 1960. Nó đã được sử dụng cho một loạt các điều kiện ác tính ban đầu, nhưng nó đã được sử dụng trong bệnh tế bào hình liềm bây giờ trong hơn 25 năm. Hydroxyurea là thuốc duy nhất được FDA chấp thuận (Thực phẩm và Dược phẩm) được chấp thuận để điều trị thiếu máu hồng cầu hình liềm.
Hydroxyurea hoạt động như thế nào trong bệnh thiếu máu tế bào Liềm?
Trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, hydroxyurea giúp cơ thể tạo ra nhiều hemoglobin bào thai hơn (Hb F). Đây là một hemoglobin được tìm thấy ở trẻ sơ sinh. Trẻ sơ sinh bị bệnh hồng cầu hình liềm không có biến chứng trong vài tháng đầu đời vì hemoglobin bào thai ngăn ngừa hồng huyết cầu liềm. Sự gia tăng hemoglobin bào thai này giúp giữ cho tế bào hồng cầu của bạn tròn thay vì bị lốm đốm. Những tế bào máu đỏ tròn này có thể chảy qua các mạch máu một cách trơn tru.
Lợi ích của liệu pháp Hydroxyurea là gì?
Trong nhiều nghiên cứu ở cả trẻ em và người lớn bị thiếu máu hồng cầu hình liềm, điều trị hydroxyurea có liên quan đến ít đau đớn hơn, ít biến chứng phổi cấp tính hơn, giảm nhu cầu truyền máu và giảm nhu cầu nhập viện. Hydroxyurea cũng làm tăng hemoglobin của bạn, làm cho bạn ít bị thiếu máu .
Ngoài ra, liệu pháp hydroxyurea có liên quan đến tuổi thọ dài hơn ở người lớn bị thiếu máu hồng cầu hình liềm.
Tác dụng phụ
Dựa trên liều dùng trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, tác dụng phụ tương đối nhẹ. Rụng tóc, lở miệng, và tăng nguy cơ nhiễm trùng kết hợp với hóa trị hiếm khi được nhìn thấy.
Hydroxyurea có thể làm giảm bạch cầu, hemoglobin và tiểu cầu. Vì tác dụng phụ này, bác sĩ sẽ theo dõi số lượng của bạn chặt chẽ với số lượng máu và số lượng hồng cầu hoàn chỉnh . Thỉnh thoảng, đau bụng được nhìn thấy nhưng điều này thường nhẹ và giải quyết mà không cần can thiệp. Một tác dụng phụ khác là làm tối móng tay gọi là melanonichyia. Nói chung, hầu hết bệnh nhân có thể tìm thấy một liều hydroxyurea họ có thể chịu đựng được với một số tác dụng phụ.
Bệnh nhân nào nên cân nhắc điều trị bằng Hydroxyurea?
Theo hướng dẫn quản lý tế bào hình liềm gần đây nhất của Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia (một phần của Viện Y tế Quốc gia) được công bố năm 2014, tất cả trẻ em bị bệnh hemoglobin SS và bệnh lở mồm long móng beta thalassemia nên được cung cấp liệu pháp hydroxyurea để ngăn ngừa biến chứng sau 9 tháng tuổi. Ở người lớn, liệu pháp hydroxyurea nên được xem xét cho những bệnh nhân có 3 hoặc nhiều hơn các cơn đau đớn mỗi năm, đau gây trở ngại cho các hoạt động hàng ngày, tiền sử hội chứng ngực cấp tính hoặc thiếu máu nghiêm trọng cản trở hoạt động hàng ngày.
Hydroxyurea có gây ung thư không?
Trong lịch sử, đây là một mối quan tâm lớn. Các bệnh nhân ban đầu được điều trị bằng hydroxyurea có điều kiện làm tăng nguy cơ bị bệnh ác tính (ung thư) nhưng vì họ phát triển ung thư trong khi điều trị bằng hydroxurea, nó được cho là do thuốc.
Trong bệnh hồng cầu hình liềm, câu trả lời là không. Theo một nghiên cứu được công bố vào năm 2014, nhìn cụ thể ở những bệnh nhân bị bệnh hồng cầu hình liềm, những người dùng hydroxyurea không có nguy cơ bị ung thư cao hơn so với những người không dùng hydroxyurea.
Tôi có thể dùng Hydroxyurea trong thời gian mang thai không?
Tại thời điểm này, không nên dùng hydroxyurea trong khi mang thai. Hydroxyurea là một loại thuốc hạng D cho thấy có vẻ như có nguy cơ phát triển thai nhi. Có một số ít trường hợp báo cáo thai kỳ bình thường ở phụ nữ bị bệnh hồng cầu hình liềm tiếp tục hydroxyurea nhưng cần thêm thông tin.
Tôi có thể ngừng uống Hydroxyurea được không?
Không, hydroxyurea không phải là cách chữa trị. Nó chỉ hoạt động nếu bạn mang nó theo chỉ dẫn. Hydroxyurea là một loại thuốc mãn tính cho một căn bệnh mãn tính tương tự như những người có huyết áp cao uống mỗi ngày.
> Nguồn:
> Castro O, Nouraie M, Điều trị Oneal P. Hydroxycarbamide trong bệnh tế bào Liềm: Ước tính nguy cơ tiềm ẩn của bệnh bạch cầu L có thể và lợi ích sinh tồn của bệnh viện. British Journal of Hematology . 2014, 167: 687-691.
> Ware RE. Làm thế nào tôi sử dụng Hydroxyurea để điều trị bệnh nhân rất trẻ. Máu . 2010, 115 (26): 5300-5311.