Cách nghiên cứu và phát triển cho các loại thuốc mồ côi được khuyến khích
Thuốc mồ côi là gì và Đạo luật về Thuốc mồ côi là gì? Tại sao nghiên cứu và phát triển cho các loại thuốc này lại quan trọng và các rào cản là gì?
Thuốc mồ côi là gì? - Định nghĩa
Một loại thuốc mồ côi là một loại thuốc (dược phẩm) mà vẫn còn kém phát triển do thiếu một công ty để tìm thuốc có lợi nhuận. Thường thì lý do mà thuốc không có lợi nhuận là có khá ít người sẽ mua thuốc khi cân nhắc chống lại các nghiên cứu và phát triển cần thiết để sản xuất thuốc.
Nói một cách đơn giản, thuốc mồ côi là những thứ mà các công ty không mong đợi kiếm được nhiều tiền từ, và thay vào đó chỉ đạo nỗ lực của họ đối với các loại thuốc sẽ mang lại tiền.
Tại sao một số loại thuốc là "Thuốc mồ côi"
Các công ty dược phẩm (dược phẩm) và công nghệ sinh học đang liên tục nghiên cứu và phát triển các loại thuốc mới để điều trị các bệnh trạng và thuốc mới thường xuyên xuất hiện trên thị trường. Những người bị bệnh hiếm hoặc rối loạn, mặt khác, không thấy sự chú ý nghiên cứu thuốc tương tự cho bệnh tật của họ. Điều này là do số lượng của chúng nhỏ và vì vậy thị trường tiềm năng cho các loại thuốc mới để điều trị các bệnh hiếm gặp này (thường được gọi là “thuốc mồ côi”) cũng rất nhỏ.
Một căn bệnh hiếm gặp xảy ra ở dưới 200.000 cá nhân ở Hoa Kỳ hoặc dưới 5 cho mỗi 10.000 cá nhân ở Liên minh châu Âu. Các cơ quan quản lý của chính phủ tại Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu đã thực hiện các bước để giảm sự chênh lệch này trong phát triển thuốc
Ưu đãi để tăng sự phát triển của các loại thuốc mồ côi
Nhận thấy rằng thuốc đầy đủ cho các rối loạn hiếm gặp chưa được phát triển ở Mỹ và các công ty dược thực sự sẽ phải chịu tổn thất về tài chính trong việc phát triển các loại thuốc trong điều kiện hiếm hoi, Quốc hội Hoa Kỳ đã thông qua Đạo luật về Thuốc mồ côi năm 1983.
Văn phòng phát triển sản phẩm trẻ mồ côi Hoa Kỳ
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chịu trách nhiệm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của thuốc trên thị trường tại Hoa Kỳ.
FDA đã thành lập Văn phòng Phát triển Sản phẩm Trẻ mồ côi (OOPD) để giúp phát triển các loại thuốc mồ côi (và các sản phẩm y tế khác cho các rối loạn hiếm gặp), bao gồm cung cấp các khoản tài trợ nghiên cứu.
Các loại thuốc mồ côi, giống như các loại thuốc khác, vẫn phải được tìm thấy an toàn và hiệu quả thông qua các nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng trước khi FDA chấp thuận chúng để tiếp thị.
Đạo luật về ma túy trẻ mồ côi Hoa Kỳ năm 1983
Đạo luật Thuốc mồ côi đưa ra các khuyến khích để tạo ra các công ty phát triển thuốc (và các sản phẩm y tế khác) cho thị trường nhỏ của những người bị rối loạn hiếm gặp (ở Mỹ, 47% các rối loạn hiếm gặp ảnh hưởng tới ít hơn 25.000 người). Những ưu đãi này bao gồm:
- Tín dụng thuế liên bang cho nghiên cứu được thực hiện (lên đến 50 phần trăm chi phí) để phát triển một loại thuốc mồ côi.
- Một sự bảo đảm 7 năm độc quyền về bán thuốc cho công ty đầu tiên được FDA chấp thuận tiếp thị một loại thuốc cụ thể. Điều này chỉ áp dụng cho việc sử dụng thuốc được chấp thuận. Một ứng dụng khác để sử dụng khác nhau cũng có thể được FDA chấp thuận và công ty cũng sẽ có quyền tiếp thị độc quyền đối với loại thuốc đó.
- Miễn lệ phí đăng ký thuốc và phí sản phẩm hàng năm của FDA.
Trước khi thông qua Đạo luật về Thuốc mồ côi, một số loại thuốc mồ côi đã có sẵn để điều trị các bệnh hiếm gặp.
Kể từ khi Đạo luật, hơn 200 loại thuốc mồ côi đã được FDA chấp thuận để tiếp thị tại Hoa Kỳ
Ảnh hưởng của Đạo luật Thuốc mồ côi trong Dược phẩm Hoa Kỳ
Kể từ khi Đạo luật Thuốc mồ côi được đưa vào hoạt động vào năm 1983, nó đã chịu trách nhiệm cho sự phát triển của nhiều loại thuốc. Đến năm 2012 có ít nhất 378 loại thuốc đã được phê duyệt thông qua quá trình này, và con số tiếp tục tăng.
Ví dụ về thuốc có sẵn do Đạo luật về thuốc mồ côi
Trong số các loại thuốc đã được phê duyệt bao gồm những thuốc như:
- Hormone tuyến thượng thận (ACTH) để điều trị co thắt ở trẻ nhỏ
- Tetrabenzine để điều trị chứng giật giật xảy ra ở những người mắc bệnh Huntington
- Liệu pháp thay thế enzyme cho những người bị rối loạn lưu trữ glycogen, bệnh Pompe
Nghiên cứu và phát triển quốc tế cho các loại thuốc mồ côi
Giống như Quốc hội Hoa Kỳ, chính phủ Liên minh Châu Âu (EU) đã công nhận sự cần thiết phải tăng cường nghiên cứu và phát triển các loại thuốc mồ côi.
Ủy ban về sản phẩm thuốc mồ côi
Được thành lập vào năm 1995, Cơ quan Thuốc châu Âu (EMEA) chịu trách nhiệm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của thuốc trên thị trường ở EU. Nó tập hợp các nguồn tài nguyên khoa học của 25 nước thành viên EU. Năm 2000, Ủy ban về các sản phẩm thuốc mồ côi (COMP) được thành lập để giám sát sự phát triển của các loại thuốc mồ côi ở EU.
Quy định về sản phẩm thuốc mồ côi
Quy định về các sản phẩm thuốc mồ côi, được Hội đồng châu Âu thông qua, cung cấp các ưu đãi cho việc phát triển các loại thuốc mồ côi (và các sản phẩm y tế khác cho các rối loạn hiếm gặp) ở EU, bao gồm:
- Miễn lệ phí liên quan đến quy trình phê duyệt tiếp thị.
- Một bảo đảm 10 năm độc quyền bán thuốc cho công ty đầu tiên để có được chấp thuận tiếp thị EMEA của một loại thuốc. Điều này chỉ áp dụng cho việc sử dụng thuốc được chấp thuận.
- Ủy quyền tiếp thị cộng đồng - một thủ tục tiếp thị tập trung mở rộng đến tất cả các quốc gia thành viên của EU.
- Hỗ trợ giao thức, có nghĩa là cung cấp tư vấn khoa học cho các công ty dược về các thử nghiệm khác nhau và các thử nghiệm lâm sàng cần thiết cho một loại thuốc đang được phát triển.
Quy định về các sản phẩm thuốc mồ côi có tác dụng có lợi tương tự ở EU mà Đạo luật ma túy trẻ mồ côi đã có ở Hoa Kỳ, làm tăng đáng kể sự phát triển và tiếp thị của các loại thuốc mồ côi cho các rối loạn hiếm gặp.
Điểm mấu chốt về Đạo luật Thuốc mồ côi
Vào thời điểm đó có nhiều tranh cãi về Đạo luật ma túy trẻ mồ côi, với sự cần thiết phải điều trị các bệnh hiếm gặp ở một bên của quy mô và các câu hỏi về tính bền vững ở bên kia. Rất may, những hành vi này, ở cả Hoa Kỳ và Châu Âu đã nâng cao nhận thức về nhiều bệnh hiếm gặp, khi được cộng lại với nhau, không phải tất cả đều không phổ biến.
Nguồn:
Herder, M. Mục đích của Đạo luật về ma túy trẻ mồ côi là gì? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. và R. Griggs. Tác dụng không mong muốn của việc chỉ định sản phẩm trẻ mồ côi đối với các chứng rối loạn thần kinh hiếm gặp. Biên niên sử về Thần kinh học . 2012. 72 (4): 481-490.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Chỉ định một sản phẩm mồ côi: Thuốc và các sản phẩm sinh học. Cập nhật ngày 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm