Bây giờ chúng ta có thể tái lập trình cơ thể chúng ta
FDA đã chấp thuận điều trị bằng liệu pháp gen lần đầu tiên - một động thái lịch sử trong biên niên sử y học. Phương pháp điều trị mới - Kymriah (tisagenlecleucel) - sử dụng các tế bào T biến đổi để chống lại bệnh bạch cầu.
Sự chấp thuận của Kymriah đóng vai trò như một người báo hiệu cho việc chấp thuận các dạng liệu pháp gen khác sẽ chống ung thư và các bệnh nghiêm trọng khác bằng cách sử dụng một phương pháp mới và thú vị: tái lập trình cơ thể thông qua các phương tiện nhân tạo.
Liệu pháp gen dựa trên tế bào
Liệu pháp gen dựa trên tế bào đề cập đến việc thực hành giới thiệu vật liệu di truyền mới vào một quần thể tế bào cụ thể và sau đó tái giới thiệu các tế bào được biến đổi này vào cơ thể. Khi ở trong cơ thể, những tế bào mới này có thể tạo ra các protein giúp chống ung thư hoặc các bệnh nghiêm trọng khác.
Kymriah liên quan đến sự ra đời của tế bào T biến đổi gen - một loại tế bào lympho, hoặc tế bào máu trắng - vào cơ thể. Các tế bào T biến đổi này nhận biết và tấn công các tế bào ung thư bạch cầu.
Liệu pháp gen thích hợp hơn với hóa trị vì các liệu pháp gen ít độc hại hơn. Hóa trị ảnh hưởng đến toàn bộ cơ thể và gây ra các tác dụng phụ toàn thân. Với liệu pháp gen dựa trên tế bào, các tế bào được thiết kế lại được truyền tại chỗ và chống lại các khối u đặc biệt.
Ngoài việc là một dạng liệu pháp gen, Kymriah cũng là một tác nhân điều trị miễn dịch. Liệu pháp miễn dịch thúc đẩy sức mạnh của hệ thống miễn dịch để điều trị bệnh.
Giải thích Kymriah
Về mặt kỹ thuật, Kymriah của Novartis là một liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên thực nghiệm (CAR) được sử dụng để điều trị tái phát hoặc vật liệu chịu lửa (ví dụ, đề kháng với điều trị) bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính B tế bào B.
Kymriah là một dạng liệu pháp miễn dịch tùy chỉnh trong đó các tế bào T của chính bệnh nhân được thu thập lần đầu tiên và sau đó được gửi đến một trung tâm sản xuất.
Các tế bào T được thu hoạch bằng cách sử dụng một thủ tục gọi là leukapharesis.
Tại trung tâm sản xuất, các tế bào T này được sửa đổi để bao gồm một gen mã hóa biểu hiện CAR. Các tế bào đã được sửa đổi này sau đó được truyền lại cho bệnh nhân. Một khi trong cơ thể, CARs nhắm vào một kháng nguyên đặc biệt gọi là CD19 nằm trên bề mặt của các tế bào ung thư bạch cầu và tiêu diệt các tế bào ung thư này. Một khi trong máu, các tế bào T biến đổi này phát triển và mở rộng để tiêu diệt ung thư trong vòng hai hoặc ba tuần.
Các chuyên gia tại FDA dựa trên sự chấp thuận của họ về Kymriah trên một cánh tay của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II, trong đó 63 trẻ em, thanh thiếu niên và thanh niên bị tái phát bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính hoặc tái phát của tế bào B nhận được một liều điều trị duy nhất. Trong số những người tham gia, 83 phần trăm đã thuyên giảm sau ba tháng. Hơn nữa, 75% vẫn không bị bệnh sau sáu tháng. Quan trọng hơn, Kymriah đã được FDA cấp phép chỉ định Đánh giá ưu tiên và Điều trị đột phá.
Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính là ung thư tủy xương và máu. Nó làm cho cơ thể tạo ra các tế bào lympho bất thường. Những tế bào máu bất thường này nhanh chóng thu hút các tế bào máu khỏe mạnh trong tủy xương. Chúng ta cần các tế bào máu của chúng ta tồn tại.
Khi số lượng tế bào máu bình thường giảm đáng kể, thì tử vong có thể xảy ra.
Mặc dù người lớn tuổi có thể phát triển TẤT CẢ, nó chủ yếu là bệnh của trẻ em. Khoảng 90 phần trăm trẻ em bị ALL thuyên giảm sau khi điều trị. Kymriah được chấp thuận cho sử dụng ở những bệnh nhân dưới 25 tuổi và bị ung thư tái phát hoặc ung thư kháng thuốc điều trị.
Mối quan tâm về Kymriah
Một liên quan đến tác dụng phụ tiêu cực của bất kỳ loại điều trị kháng thể đơn dòng là hội chứng phát hành cytokine, một phản ứng truyền mà còn được gọi là cơn bão cytokine. Cytokine là những protein nhỏ được tiết ra bởi các tế bào và có tác dụng trên các tế bào khác.
Ở hầu hết mọi người, các triệu chứng của hội chứng giải phóng cytokine là nhẹ hoặc vừa phải và có thể được điều trị dễ dàng. Những triệu chứng này bao gồm:
- huyết áp thấp
- mệt mỏi
- nhịp tim nhanh
- đau đầu
- sốt
- buồn nôn
- ớn lạnh
- phát ban
- cào họng
- khó thở
Tuy nhiên, những bệnh nhân bị ung thư máu - như ALL - có nguy cơ cao bị bão cytokine nặng hơn với các triệu chứng đe dọa tính mạng. Vì lý do này, truyền cần phải diễn ra tại các trung tâm có số lượng lớn với các chuyên gia được đào tạo để quản lý các biến chứng nghiêm trọng như bão cytokine.
Cuối cùng, Kymriah dự kiến sẽ có giá khoảng 500.000 USD. Tuy nhiên, điều trị bằng Kymriah vẫn rẻ hơn so với ghép tủy xương, thường được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu.
Một từ từ
Vật liệu chịu lửa hoặc tái phát ALL là một căn bệnh chết người. Sự chấp thuận của Kymriah cung cấp hy vọng cho một vài trăm thanh niên ở Hoa Kỳ không còn lựa chọn điều trị nào. Nó đã chứng minh hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng bị giới hạn về thời gian, và vẫn còn để xem liệu Kymriah có thể gây ra sự trì hoãn suốt đời hay không.
Trong các thuật ngữ sâu rộng, sự chấp thuận của FDA về một dạng liệu pháp gen lần đầu tiên mở ra một thời đại mới của y học: một thời đại mà chúng ta có thể tái lập trình các tế bào của mình để chống ung thư và các bệnh chết người khác.
> Nguồn:
> Hội chứng Breslin S. Cytokine: tổng quan và ý nghĩa điều dưỡng. Tạp chí lâm sàng của điều dưỡng ung thư. 2007, 11: 37-42.
> Colwell J. Bảng điều chỉnh OKs CAR T trị liệu cho bệnh bạch cầu. Khám phá ung thư. Ngày 27 tháng 7 năm 2017.
> Thông cáo về FDA. FDA chấp thuận mang lại liệu pháp gen đầu tiên cho Hoa Kỳ. Ngày 30 tháng 8 năm 2017.
> KA cao. Liệu pháp gen trong y học lâm sàng. Trong: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Nguyên tắc nội khoa của Harrison, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Rối loạn tế bào trắng. Trong: Dây JB, Ouslander JG, Studenski S, KP cao, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Khoa Lão khoa và Bệnh lão khoa của Hazzard, 7e New York, NY: McGraw-Hill.