FDA chỉ chấp thuận Esbriet và Ofev cho xơ phổi vô căn.
Vào tháng 10 năm 2014, FDA đã phê chuẩn hai loại thuốc mới, pirfenidone (Esbriet) và nintedanib (Ofev), để điều trị xơ hóa phổi tự phát. Xơ hóa phổi vô căn là một căn bệnh khủng khiếp mà giết chết hầu hết mọi người được chẩn đoán với nó trong một vài năm ngắn ngủi. Trước khi phát hiện ra pirfenidone và nintedanib, không có lựa chọn điều trị bằng thuốc cụ thể cho những người bị bệnh chết người này.
Xơ phổi vô căn là gì?
Xơ hóa phổi vô căn là một căn bệnh mãn tính hoặc lâu dài phá hủy các không gian nhỏ trong phổi (interstitia). Mặc dù dữ liệu hạn chế tồn tại trên tỷ lệ chính xác của bệnh, Hiệp hội Phổi Hoa Kỳ ước tính rằng nó đạt khoảng 140.000 người Mỹ. Trong khi nghiên cứu văn học, tôi thấy ước tính thấp hơn nhiều khi bệnh được định nghĩa một cách hạn chế hơn (xin phép chơi chữ), với nó ảnh hưởng đến bất cứ đâu từ 14 đến 28 người trên 100.000. Những người mắc bệnh thường từ 50 tuổi trở lên và bệnh này ảnh hưởng nhiều đến nam giới hơn phụ nữ.
Không ai biết nguyên nhân gây xơ hóa phổi vô căn (đó là lý do tại sao nó được gọi là rối loạn vô căn ). Điều chúng ta biết là căn bệnh chết người này làm tăng sự co giật trong phổi - phổi là một cơ quan đàn hồi - khiến cho việc thở khó khăn hơn. Đáng chú ý, xơ hóa phổi vô căn là một bệnh phổi hạn chế làm giảm thể tích phổi.
Sau khi được chẩn đoán, tuổi trung bình của sự sống còn đối với những người mắc bệnh chỉ là 4 năm.
Xơ hóa phổi vô căn gây viêm và biến đổi fibrotic (sẹo) trong mô phổi (nhu mô) được liên kết máy móc với mao mạch phổi trong phế nang. Các mao mạch phổi trong phế nang do đó bị phá hủy; các mao mạch phổi có liên quan đến trao đổi oxy và đưa máu giàu oxy vào cơ thể.
Nói cách khác, ở những người bị xơ hóa phổi vô căn, sẹo trong mô phổi làm tăng khả năng các mao mạch phổi lọc oxy từ không khí mà chúng ta hít thở.
Xơ hóa phổi vô căn khiến khó thở sau khi gắng sức. Nó cũng gây ho và thay đổi âm thanh phổi khi khám. Nhiều triệu chứng của bệnh là toàn thân hoặc toàn thân, và bao gồm mệt mỏi, sụt cân và các khớp ngón tay và ngón chân. Quét CT có độ phân giải cao (tưởng tượng các tia X chi tiết )ber) cho thấy một sự xuất hiện chắp vá hoặc gắn kết và “tổ ong” nơi xảy ra các thay đổi về fibrotic. Sinh thiết phẫu thuật cung cấp chẩn đoán xác định bệnh. Khi xơ hóa phổi tiến triển, nó dẫn đến một loạt các tình trạng comorbid hoặc đồng thời bao gồm suy hô hấp, suy tim và tăng huyết áp phổi .
Mặc dù chúng tôi không chắc chắn chính xác nguyên nhân gây xơ hóa phổi vô căn, chúng tôi biết rằng có một số yếu tố nguy cơ có thể xảy ra đối với căn bệnh này:
- hút thuốc lá
- nhiễm trùng phổi do virus
- hít phải khí, khói, bụi và các hạt nhỏ khác
- GERD (bệnh trào ngược dạ dày thực quản AKA ợ nóng mạn tính)
- di truyền học
Xơ hóa phổi vô căn là nổi tiếng vì thiếu điều trị tốt và hiệu quả.
Mặc dù một số người vẫn ổn định trong một thời gian tương đối dài sau khi chẩn đoán, hầu hết mất bù hoặc xấu đi ngay cả khi điều trị. Điều trị hiện tại là nhằm vào các triệu chứng của bệnh hoặc cố gắng hạn chế tình trạng viêm và sẹo hơn nữa. Prednisone, một loại steroid, thường được sử dụng để giúp kiềm chế viêm. Nhiều người bị xơ hóa phổi vô căn cũng nhận được bổ sung oxy và phục hồi chức năng phổi. Cuối cùng, lựa chọn điều trị duy nhất cho những người bị xơ hóa phổi vô căn là ghép phổi.
Pirfenidone (Esbriet) và Nintedanib (Ofev) là gì?
Trong các thử nghiệm lâm sàng, pirfenidone (Esbriet) và nintedanib (Ofev) đã được chứng minh là làm giảm xơ hóa hoặc sẹo, và do đó làm chậm tiến triển của bệnh.
Pirfenidone có nhiều cơ chế hoạt động và là thuốc uống. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, gần một nửa số người tham gia bị xơ phổi vô căn từ nhẹ đến trung bình nhận được pirfenidone chứng kiến sự giảm sút khả năng sống còn. Biện pháp này cho thấy sự tiến triển chậm của bệnh. Những người tham gia trải nghiệm những lợi ích tích cực khác bao gồm cải thiện trong khoảng cách đi bộ 6 phút và giảm tỷ lệ tử vong (số người chết) trong thời gian 52 tuần nghiên cứu. Các tác dụng phụ có thể có của việc điều trị có thể kiểm soát được và hạn chế đối với nhạy cảm ánh sáng, đau bụng, buồn nôn và ói mửa.
Nintenanib là chất ức chế tyrosine-kinase và giống như pirfenidone là thuốc uống. Trong số các quá trình sinh học khác, tyrosine kinase có liên quan đến sẹo và biến đổi fibrotic. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, như pirfenidone, nintenanib cũng làm chậm sự tiến triển của xơ hóa phổi vô căn được đo bằng cách giảm tỷ lệ suy giảm khả năng sống còn buộc. Tác dụng phụ tiềm ẩn bao gồm tiêu chảy, buồn nôn, nôn, nhức đầu, tăng huyết áp, và tăng men gan (chỉ báo rối loạn chức năng gan). Cuối cùng, Ofev là một chất gây quái thai không nên dùng trong thai kỳ vì sợ biến dạng hoặc tử vong của thai nhi.
Pirfenidone (Esbriet) và Nintedanib (Ofev) có ý nghĩa gì đối với bạn?
Nếu bạn hoặc ai đó bạn biết có xơ hóa phổi vô căn, sự chấp thuận của pirfenidone (Esbriet) và nintedanib (Ofev) Là một bước đột phá y học thực sự cần được hoan nghênh như một tin tốt lành. Tuy nhiên, một số vấn đề cần được làm rõ trước khi các loại thuốc này thực sự tìm thấy vị trí của chúng trong y học lâm sàng. Đầu tiên, không rõ liệu pirfenidone và nintendanib có nên được sử dụng riêng hay đồng thời khi điều trị xơ hóa phổi vô căn. Nếu sử dụng cùng nhau, chúng tôi không chắc chắn nên sử dụng loại thuốc nào trước. Nếu được sử dụng riêng, chúng tôi không chắc chắn liệu các loại thuốc sẽ hiển thị một hiệu ứng hiệp đồng hoặc tăng cường. Thứ hai, chúng tôi không chắc chắn liệu một số người có phản ứng đặc biệt ("đáp ứng") cho một hoặc cả hai loại thuốc này. Thứ ba, chúng tôi không biết liệu các loại thuốc này sẽ tiếp tục giảm thiểu sự tiến triển của xơ hóa phổi vô căn qua giai đoạn thử nghiệm gần một năm.
Trên một lưu ý cuối cùng, nếu bạn hoặc người thân có xơ hóa phổi vô căn, hãy cân nhắc tìm hiểu thêm về các nhóm hỗ trợ cho bệnh tại Hiệp hội Phổi Hoa Kỳ hoặc Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia.
Nguồn được chọn
“Bằng chứng gần đây về điều trị dược lý của xơ phổi tự phát” của JR Covvey và các đồng nghiệp được công bố trong Biên niên sử về dược lý năm 2014. Truy cập từ PubMed vào ngày 11/4/2014.
Naureckas ET, Solway J. Chương 252. Rối loạn chức năng hô hấp. Trong: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Nguyên tắc nội khoa của Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Truy cập ngày 04 tháng 11 năm 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Chương 13. Bệnh lý phổi. Trong: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Bệnh học: The Big Picture . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 Truy cập ngày 04 tháng 11 năm 2014.
King TE, Jr .. Chương 261. Bệnh phổi kẽ. Trong: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Nguyên tắc nội khoa của Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Truy cập ngày 04 tháng 11 năm 2014.
“Nóng hơi thở: một bước tiến lớn trong việc xơ hóa phổi tự phát” của CJ Ryerson và HR Collard từ BMJ được công bố vào tháng 9 năm 2014. Truy cập từ PubMed vào ngày 11/4/2014.