Kết quả cho thấy thuốc này có thể làm chậm bệnh Alzheimer
Tôi không thích viết bài về chứng mất trí và bệnh Alzheimer . Bệnh Alzheimer là một căn bệnh buồn. Nó tiến triển không ngừng. Các loại thuốc được FDA chấp thuận để điều trị căn bệnh này như Aricept, Nemenda và Cognex làm ít để làm chậm quá trình lâm sàng của nó.
Hầu hết các nhà thần kinh học đều biết rằng thuốc có giá trị rất hạn chế đối với bệnh nhân bị bệnh Alzheimer.
Tuy nhiên, những người thân yêu yêu cầu những loại thuốc này với hy vọng rằng các loại thuốc này có thể giúp ích một cách nhỏ. Cuối cùng, cách điều trị tốt nhất cho những người bị bệnh Alzheimer là chăm sóc từ bi không chỉ bảo tồn chất lượng cuộc sống tốt cho người mắc bệnh mà còn là chất lượng cuộc sống cho người chăm sóc bản thân.
Mặc dù tôi rất ghét những bài viết về bệnh Alzheimer, tôi đã đồng ý với bản thân mình để chỉ phòng bệnh nếu một số thử nghiệm lâm sàng cho thấy làm chậm sự suy giảm nhận thức ở những người mắc bệnh. Gần đây, kết quả rất sớm từ các thử nghiệm liên quan đến aducanumab của Biogen chứng minh rằng kháng thể đơn dòng này có thể cản trở tiến triển lâm sàng của bệnh Alzheimer.
Bệnh Alzheimer là dạng bệnh mất trí nhớ phổ biến nhất. Tại Hoa Kỳ, ước tính có khoảng 5 triệu người Mỹ từ 65 tuổi trở lên sống với căn bệnh này. Các khóa học của bệnh Alzheimer là chậm và không thể đảo ngược.
Theo thời gian, bệnh Alzheimer làm xói mòn trí nhớ, suy nghĩ và lý luận. Cuối cùng, một người bị bệnh khủng khiếp này không thể thực hiện được ngay cả những công việc và hoạt động đơn giản nhất trong cuộc sống hàng ngày.
Lời giải thích hiện tại của chúng tôi về bệnh lý của bệnh Alzheimer được giới hạn trong giả thuyết amyloid . Đặc biệt, sự thoái hóa thần kinh là do sự tích tụ của các peptide amyloid-beta (Aß) trong các mảng mô não.
Tích lũy của Aß dẫn đến bệnh sinh bệnh Alzheimer. Một yếu tố góp phần khác liên quan đến rối loạn thần kinh cơ tim bao gồm protein tau. Một sự mất cân bằng giữa sản xuất Aß và giải phóng mặt bằng Aß dẫn đến sự hình thành của các rối.
Cho đến nay, một loạt các kháng thể khác nhau đã được phát triển để chống lại bệnh Alzheimer bằng cách nhắm vào amyloid. Cụ thể, aducanumab kháng thể hoạt động bằng cách kích hoạt thực bào qua trung gian thụ thể Fc của mảng Aß. Nói cách khác, aducanumab kích thích thực bào của cơ thể chúng ta để tiêu hóa Aß.
Trong những năm gần đây, "giả thuyết amyloid" đã được nhiều chuyên gia đặt câu hỏi và dán nhãn nghiêm túc. Chúng tôi vẫn chưa có xác nhận lâm sàng cho giả thuyết, và nhiều người tin rằng sự tích tụ của Aß có thể là một phần của một quá trình lớn hơn và không được hiểu rõ gây ra sự thoái hóa thần kinh. Cụ thể hơn, ở những người mắc bệnh Alzheimer, tiền gửi Aß trước suy giảm nhận thức từ 10 đến 15 năm, do đó, đề xuất một mối quan hệ nhân quả đơn giản. Hơn nữa, sự trao đổi chất của protein tiền thân amyloid (APP) dẫn đến không chỉ Aß mà còn các mảnh khác có thể đóng một vai trò trong bệnh sinh của bệnh Alzheimer.
Dựa trên kết quả tạm thời của một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b của aducanumab gọi là PRIME, Biogen đã cam kết một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của thuốc.
Dưới đây là một số kết quả tạm thời:
- Điều trị bằng aducanumab dẫn đến giảm mảng amyloid ở những người bị bệnh Alzheimer hoặc bệnh Alzheimer nhẹ.
- Việc giảm các mảng được hiển thị bằng cách sử dụng hình ảnh PET, và sự giảm này phụ thuộc vào liều lượng và thời gian.
- Sau một năm điều trị, những người tham gia với bệnh Alzheimer sớm cho thấy một sự suy giảm đáng kể về mặt lâm sàng trong suy giảm nhận thức được ghi bởi Mini-Mental Status Examination (MMSE) và nhận thức Dementia Rating.
- Sự an toàn và khả năng chịu đựng bệnh nhân của aducanumab là chấp nhận được. Một số tác dụng phụ bao gồm nhức đầu và ARIA (bất thường hình ảnh liên quan đến amyloid).
Để một loại thuốc Alzheimer hoặc bất kỳ loại thuốc mới nào khác được FDA chấp thuận, nó phải trải qua các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Như đã thảo luận trong một bài báo gần đây có tựa đề "Thử nghiệm quan trọng cho các chất ức chế b-secretase trong bệnh Alzheimer" từ Công nghệ sinh học tự nhiên , một số nhà sản xuất thuốc của các loại thuốc Alzheimer vội vã đến giai đoạn 3 thử nghiệm. Thực hành này là nguy hiểm bởi vì kết quả lâm sàng không đáng kể từ một thử nghiệm giai đoạn 3 sẽ đóng cửa phát triển của một loại thuốc. Sau khi tất cả, không ai muốn đầu tư vào một loại thuốc "cháy".
Chỉ vì một loại thuốc không hiển thị kết quả đáng kể về mặt lâm sàng trong một thử nghiệm Giai đoạn 3 cụ thể không nhất thiết có nghĩa là thuốc không hoạt động. Ví dụ, nó có thể là một loại thuốc có thể có hiệu quả ở liều khác nhau từ những người được thử nghiệm. Hoặc, một số loại thuốc hoạt động tốt nhất trên một số quần thể nhất định. Thay vì vượt qua Rubicon và cam kết với giai đoạn thử nghiệm Giai đoạn 3, bạn nên làm một thử nghiệm giai đoạn 2 khám phá và hiểu rõ hơn về thuốc và tác dụng của thuốc. Ngược lại, Biogen đã quyết định tiến hành các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 dưới ánh sáng khuyến khích kết quả tạm thời từ các thử nghiệm pha 1b (thấp hơn).
Nếu bạn hoặc người thân bị bệnh Alzheimer, hãy đọc bài viết này trong bối cảnh và không có hy vọng sai lầm. Biogene vẫn còn một chút thời gian để thu nhận sự chấp thuận cho aducanumab, và chúng ta vẫn cần nhiều kết quả lâm sàng hơn. Mặc dù kết quả ban đầu liên quan đến aducanumab là đầy hứa hẹn, các loại thuốc Alzheimer nổi tiếng vì không cắt mù tạc, và chúng tôi vẫn chưa nhận ra một điều trị thực sự hiệu quả nhằm làm chậm sự tiến triển của bệnh này.
Nguồn được chọn
Bài viết có tựa đề “Giả thuyết về bệnh Alzheimer của Amyloid: Tiến bộ và hứa hẹn trên con đường dẫn đến liệu pháp trị liệu” của J Hardy và DJ Selkoe xuất bản năm 2002. Truy cập vào ngày 22/03/2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Chương 39. Bệnh thoái hóa của hệ thần kinh. Trong: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds. Nguyên tắc về thần kinh học của Adams & Victor, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Truy cập ngày 22 tháng 3 năm 2015
Bài viết có tựa đề “Các thử nghiệm quan trọng cho các chất ức chế men-secretase trong bệnh Alzheimer do Cormac Sheridan công bố trên tạp chí Nature Biotechnology năm 2015. Truy cập vào ngày 22/03/2015.